Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL)

Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL) Deutschland

Modalität

Therapeutische Verwendung von Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL)

Phenylalaninhydroxylase (PAH) reguliert den Intermediärstoffwechsel von Phenylalanin (Phe), indem sie Phe in Tyrosin (Tyr) umwandelt. PAH-Mangel verursacht Hyperphenylalaninämie (HPA) und Phenylketonurie (PKU), und insbesondere hohe Phenylalaninwerte können zu Hirnfunktionsstörungen führen. Daher kann eine Enzymersatztherapie bei Patienten mit PKU wirksam sein.

Pegvaliase (Palynziq) ist ein Enzym, das Phenylalanin (Phe) metabolisiert und die verringerte PAH-Enzymaktivität ersetzt. Pegvaliase besteht aus rekombinanter Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL), die an Methoxypolyethylenglykol (PEG) gebunden ist, was ihre Halbwertszeit in vivo verlängert. Der Mechanismus von Pegvaliase besteht darin, dass das Phe-metabolisierte Enzym PAL die Umwandlung von Phe in Transchinasäure und Ammoniak katalysiert, die von der Leber metabolisiert und dann über den Urin ausgeschieden werden. Als homotetrameres Protein mit einem Molekulargewicht von 62 kD pro Monomer wird rekombinantes PAL in gentechnisch veränderten Bakterien produziert. Escherichia coli (E. coli) mit einem Plasmid, das das PAL-Gen von Anabaena variabilis trägt. Und Pegvaliase (Palynziq) wird von BioMarin Pharmaceuticals entwickelt.

Yaohai Bio-Pharma bietet CDMO-Komplettlösung für PAL

PAL-Pipeline

Gattungsbezeichnung	Markenname/Alternativer Name	Ausdruckssystem	Indikationen	Hersteller	Forschungs- und Entwicklungsphase
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, Protein	E. coli	Phenylketonurie (PKU)	BioMarin	Die Genehmigung
CDX-6114	Therapeutisches Enzym für Phenylketonurie, CDX 6114	Ausstehende Aktualisierung	Phenylketonurie (PKU)	Codexis,Nestlé	Phase I
Phenylalanin-Ammoniak-Lyase gekapselte Erythrozyten	EryPAL, Erythrozyten-gekapseltes PAL EryDel, EryDel	Ausstehende Aktualisierung	Phenylketonurie (PKU)	Abonnieren	Präklinisch
PJ008	Ausstehende Aktualisierung	Ausstehende Aktualisierung	Phenylketonurie (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Präklinisch
Labafenogen Marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogen Marselecobac	Ausstehende Aktualisierung	Phenylketonurie (PKU)	Synlogic	Phase II
Domofenogen Zalfaparvove	BMN307	Ausstehende Aktualisierung	Phenylketonurie (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Phase II
mRNA-3283	PAL-mRNA	Ausstehende Aktualisierung	Phenylketonurie (PKU)	Moderna, Inc.	Präklinisch
Gentherapie	Ausstehende Aktualisierung	Ausstehende Aktualisierung	Phenylketonurie (PKU)	Genzyme Corp.	Präklinisch

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