Auch als Propionsäureurie bezeichnet, ist Propionsäureose (PA) eine seltene autosomale rezessive Stoffwechselerkrankung, die zu einer verzweigten Ketten-Organic-Acidämie führt. Propionsäureämie ist das Ergebnis einer Propionyl-CoA-Carboxylase-Mangel (PCC-Mangel), was ähnlich ist wie Methylmalonsäureämie, die durch einen Methylmalonyl-CoA-Mutase-Mangel verursacht wird. Patienten mit Propionsäureämie können bestimmte Proteine und Fette nicht richtig abbauen, was zu einem Anstau von toxischen Substanzen wie Propionsäure im Blut/Wasser führt und die Symptome von Propionsäureämie verursacht.
Die PCC-Enzyme umfassen Alpha- und Beta-Untereinheiten, die durch die PCCA- und PCCB-Gene kodiert werden; Mutationen in beiden Kopien der PCCA- und PCCB-Gene führen zu einem PCC-Enzymmangel. Mögliche Behandlungen für Propionsäureämie könnten eine funktionelle Enzymersatztherapie oder eine mRNA-basierte PCC-Therapie sein.
Inkapselt durch LNP, besteht mRNA-3927, eine Art mRNA-Medizin, aus Genen, die PCCA und PCCB kodieren, für die Expression aktiver PCC-Enzyme. mRNA-3927 wurde von Moderna entwickelt, um dem Körper zu ermöglichen, das fehlende oder dysfunktionale PCC-Enzym wiederherzustellen, was zu Propionsäureämie führt. Modernas mRNA-3927 hat bereits den Status eines Waisenmedikaments, die Bezeichnung für seltene pädiatrische Erkrankungen, den Fast-Track-Status der FDA und den Status eines Waisenmedikaments der EMA für die Behandlung von Propionsäureämie erhalten.
Eine Phase 1/2-Studie (erstmalige Studie am Menschen) wird derzeit durchgeführt, um die Sicherheit, die Pharmakologische Wirksamkeit und die therapeutische Effizienz von mRNA-3927 bei Patienten mit genetisch bestätigter Propionsäureämie zu bewerten. Im Mai 2023 stellte Moderna dar, dass mRNA-3927 im Allgemeinen gut verträglich war bei den injizierten Dosen aufgrund der Zwischenresultate der Phase 1/2-Studie.
Yaohai Bio-Pharma bietet eine umfassende Lösung für RNA
Maßgeschneiderte Liefergegenstände
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Qualitätsstufe
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Spezifikation
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ANWENDUNGEN
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nicht-GMP
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Wirkstoff, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Präklinische Forschung wie Zelltransfektion, Entwicklung analytischer Methoden, Vorstabilitätstudien, Formulierungsentwicklung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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GMP, Sterilität
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Wirkstoff, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Klinische Studienbewilligung (CTA), Versorgung für klinische Studien, Biologische Lizenzantrag (BLA), Kommerzielle Versorgung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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5000 Flaschen oder Fertigspritzen/ Kartridjes
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mRNA-Therapeutika-Pipelines für Propionsäuremia
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Codename
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Zielprotein
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Anzeichen
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Hersteller
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Aktuelle Phase
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mRNA-3927
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α- und β-Untereinheiten des PCC-Enzyms (PCCA und PCCB)
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Propionsäuremia (PA)
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Moderna
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Phase I/II
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