Als prokaryotisches adaptives Immunsystem kann CRISPR/Cas fremdes, krankheitserregendes DNA in bakterielle Genome einpflanzen. Die Entdeckung dieses Systems revolutionierte die Strategien der Genomeingriffe, da Cas9 durch eine Leit-RNA (gRNA), bestehend aus einer angepassten crRNA-Sequenz und einer zusammengeführten tracrRNA, zu jedem gewünschten Ziel dirigiert werden kann. Diese leistungsstarke Technologie bietet großes Potenzial, Erkrankungen umzukehren, indem Mutationen in polygenetischen Erkrankungen wie z. B. Herz-Kreislauf-Erkrankungen korrigiert werden.
Die mRNA ist weder ansteckend noch eine Integrationsplattform, und es besteht kein potenzielles Risiko einer Infektion oder Einfügung von Mutationen. Sie wird normalerweise als nicht-viraler Vektor mittels LNP geliefert. Mehrere Unternehmen, darunter Intellia Therapeutics und CRISPR Therapeutics, haben auf mRNA und Cas9 gRNA basierende in vivo Genschnitt-Technologien entwickelt.
Intellia Therapeutics hat NTLA-2001 zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) entwickelt. Das Unternehmen hat kürzlich die IND-Zulassung von der U.S. Food and Drug Administration erhalten, um eine Phase-III-Studie von NTLA-2001 zur Behandlung von ATTR-CM zu starten, mit einem bedeutenden internationalen Studienbeginn Ende 2023.
CRISPR Therapeutics entwickelt CTX-310 zur Behandlung der atherosklerotischen Kardiovaskulärer Krankheiten (ASCVD) und Dyslipidämie.
Yaohai Bio-Pharma bietet eine umfassende Lösung für RNA
Maßgeschneiderte Liefergegenstände
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Qualitätsstufe
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Liefergegenstände
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Spezifikation
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ANWENDUNGEN
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nicht-GMP
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Wirkstoff, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Präklinische Forschung wie Zelltransfektion, Entwicklung analytischer Methoden, Vorstabilitätstudien, Formulierungsentwicklung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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GMP, Sterilität
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Wirkstoff, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Klinische Studienbewilligung (CTA), Versorgung für klinische Studien, Biologische Lizenzantrag (BLA), Kommerzielle Versorgung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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5000 Flaschen oder Fertigspritzen/ Kartridjes
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