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Adenosindeaminase (ADA)

Adenosindeaminase (ADA) Deutschland

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Modalität

Adenosin-Deaminase (ADA)

Therapeutischer Einsatz von Adenosin-Desaminase (ADA)

ADA-SCID ist ein Subtyp der schweren kombinierten Immundefizienz (SCID), der durch einen vererbten Mangel an Adenosin-Deaminase (ADA) verursacht wird. ADA-Mangel ist in erster Linie mit Anomalien in der Entwicklung und Funktion von Lymphoiden verbunden. Die Enzymersatztherapie (ERT) wurde zur Behandlung von ADA-SCID zugelassen.

Ein aus Rinderdarm gewonnenes ADA-Enzym (Pegademase, Adagen) wurde 2007 eingeführt, allerdings mit Einschränkungen in Bezug auf Sicherheit und verfügbare Menge. 2018 wurde Elapegademase-lvlr (Revcovi), eine rekombinante Adenosin-Deaminase (rADA), von Leadiant Biosciences entwickelt und von der FDA zur Behandlung von Patienten mit ADA-SCID zugelassen.

Das rekombinante ADA (rADA)-Enzym in Elapegademase-lvlr (Revcovi) basiert auf der Aminosäuresequenz des Rindes und wird rekombinant exprimiert in Escherichia coli (E. coli)Um seine Halbwertszeit in vivo zu verlängern, wird rADA mit einem Succinimidylcarbamat-Linker kovalent an mPEG konjugiert und bildet den Wirkstoff von Revcovi, SC-PEG rADA.

Yaohai Bio-Pharma bietet CDMO-Komplettlösung für Adenosin-Desaminase
Adenosin-Deaminase (ADA)-Pipeline

Gattungsbezeichnung

Markenname/alternativer Name

Ausdruckssystem

Indikationen

Hersteller

Forschungs- und Entwicklungsphase

Elapegademase

Revcovi, Vitamin B, PEG-rADA

E. coli

ADA-SCID: Adenosin-Deaminase-Mangel (ADA) assoziierte schwere kombinierte Immundefizienz-Krankheit (SCID)

Leadiant Biosciences, Teijin Pharma

Die Genehmigung

Pegademase Rind

Adagen, PEG-ADA

Nicht zutreffend (stammt aus Rinderdarm)

ADA-SCID

Chiesi Farmaceutici

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