Adenosin-Deaminase (ADA)

Modalität

Therapeutische Anwendung von Adenosin-Deaminase (ADA)

ADA-SCID ist ein schwerer kombinierter Immundefekt (SCID), der durch eine erblich bedingte Mangel an Adenosin-Deaminase (ADA) verursacht wird. Der ADA-Mangel ist hauptsächlich mit Abnormalitäten in der Entwicklung und Funktion von Lymphoiden verbunden. Enzymersatztherapie (ERT) wurde zur Behandlung von ADA-SCID genehmigt.

Ein aus Rinderdarm gewonnener ADA-Enzym (Pegademase, Adagen) wurde 2007 eingeführt, jedoch mit Einschränkungen in Bezug auf Sicherheit und verfügbare Menge. Im Jahr 2018 wurde Elapegademase-lvlr (Revcovi), eine rekombinante Adenosin-Deaminase (rADA), von Leadiant Biosciences entwickelt und von der FDA zur Behandlung von Patienten mit ADA-SCID autorisiert.

Das rekombinante ADA (rADA)-Enzym in Elapegademase-lvlr (Revcovi) basiert auf der Aminosäuresequenz des Rindes und wird rekombinant in Escherichia coli (E. coli) . Um seine Halbwertszeit in vivo zu verlängern, wird rADA kovalent mit mPEG mittels eines Succinimidyl-Carbamat-Linkers konjugiert und bildet das Wirkstoffprinzip von Revcovi, SC-PEG rADA.

Yaohai Bio-Pharma bietet eine umfassende CDMO-Lösung für Adenosindeaminase an

Adenosindeaminase (ADA) Pipeline

Generischer Name	Markenname / Alternativer Name	Ausdruckssystem	Anzeichen	Hersteller	F&E-Entwicklungsstufe
Elapegademase	Revcovi, レブコビ, PEG-rADA	E. coli	ADA-SCID: Adenosin-Deaminase-Mangel (ADA) assoziierter schwerer kombinierter Immundefekt (SCID)	Leadiant Biosciences, Teijin Pharma	Genehmigung
Pegademase bovin	Adagen, PEG-ADA	Nicht zutreffend (abgeleitet aus Rinderdarm)	ADA-SCID	Chiesi Farmaceutici	Genehmigung

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