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mRNA-Therapeutika als Proteinersatz

mRNA-Therapeutika als Proteinersatz

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Modalität

mRNA-Therapeutika als Proteinersatz

Der menschliche Körper kann mRNA nutzen, um therapeutische Proteine ​​wie transmembranäre, intrazelluläre, intramitochondriale und sezernierte Proteine ​​zu übersetzen und zu kodieren. Die Proteinersatztherapie auf mRNA-Basis bietet eine praktikable alternative Heilung für verschiedene Krankheiten.

Klinische Studien haben gezeigt, dass mRNA-basierte Therapeutika bei Myokardischämie (AZD8601, VEGF-mRNA), Ornithin-Transcarbamylase-Mangel (ARCT-810, OTCase-mRNA), Methylmalonazidurie (mRNA-3705, MUT-mRNA), Propionazidurie (mRNA-3927, PCCA/B-mRNA) und Mukoviszidose (MRT-5005 und VX-522, CFTR-mRNA) eingesetzt werden können.

Darüber hinaus kodieren mRNAs direkt Antikörper (z. B. neutralisierende Antikörper, Antikörperfragmente und Nano-Antikörper) zur Vorbeugung und Behandlung von Virusinfektionen und Krebs. Diese Antikörper erkennen spezifisch Viren, Bakterien und Krebs-/Tumorzellen und binden sie über lange variable Ketten, was sich als nützlich für die Vorbeugung und Behandlung von SARS-CoV-2, HIV sowie Tiermodellen und menschlichen Tumoren erweist.

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0.1–10 mg (mRNA)

Präklinische Forschung wie Zelltransfektion, Entwicklung analytischer Methoden, Prästabilitätsstudien, Formulierungsentwicklung

Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA

GMP, Sterilität

Arzneimittelsubstanz, mRNA

10 mg~70 g

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