Als prokaryotisches adaptives Immunsystem kann CRISPR/Cas fremde, krankheitserregende DNA in Bakteriengenome einschleusen. Die Entdeckung dieses Systems revolutionierte die Strategien zur Genombearbeitung, da Cas9 mithilfe einer Leit-RNA (gRNA), die aus einer maßgeschneiderten crRNA-Sequenz und einer fusionierten tracrRNA besteht, zu jedem gewünschten Ziel geleitet werden kann. Diese leistungsstarke Technologie bietet großes Potenzial, Krankheiten umzukehren, indem Mutationen bei polygenen Krankheiten wie Herz-Kreislauf-Erkrankungen korrigiert werden.
Die mRNA ist weder infektiös noch eine Integrationsplattform und es besteht kein potenzielles Risiko einer Infektion oder Einfügung von Mutationen. Sie wird normalerweise von LNP als nicht-viraler Vektor übertragen. Mehrere Unternehmen, darunter Intellia Therapeutics und CRISPR Therapeutics, haben In-vivo-Geneditierungstechnologien auf Basis von mRNA und Cas9 gRNA entwickelt.
Intellia Therapeutics hat NTLA-2001 zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) entwickelt. Das Unternehmen erhielt kürzlich von der US-amerikanischen Food and Drug Administration die IND-Zulassung für die Einleitung einer Phase-III-Studie mit NTLA-2001 zur Behandlung von ATTR-CM. Eine bedeutende internationale Studie soll Ende 2023 beginnen.
CRISPR Therapeutics entwickelt CTX-310 zur Behandlung von atherosklerotischen Herz-Kreislauf-Erkrankungen (ASCVD) und Dyslipidämie.
Yaohai Bio-Pharma bietet Komplettlösung für RNA
Kundenspezifische Lieferungen
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Klasse
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Leistungen
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Normen
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Anwendungen
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Nicht-GMP
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Arzneimittelsubstanz, mRNA
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0.1–10 mg (mRNA)
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Präklinische Forschung wie Zelltransfektion, Entwicklung analytischer Methoden, Prästabilitätsstudien, Formulierungsentwicklung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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GMP, Sterilität
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Arzneimittelsubstanz, mRNA
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10 mg~70 g
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Neues Prüfpräparat (IND), Genehmigung für klinische Studien (CTA), Bereitstellung für klinische Studien, Beantragung einer Lizenz für biologische Arzneimittel (BLA), kommerzielle Bereitstellung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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5000 Fläschchen oder Fertigspritzen/Kartuschen
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