Methylmalonsäureämie (MMA), auch Methylmalonsäureurie genannt, ist ein Komplex vererbter Störungen, die durch Mutationen in Genen verursacht werden, die auf autosomal rezessiver Weise vererbt werden. Personen mit Methylmalonsäureämie können bestimmte Proteine und Fettbestandteile nicht richtig abbauen, was zur Ansammlung von Methylmalonsäure (toxische Substanzen) im Blut und/oder Urin führt und zu einem schweren Zustand bekannt als Entschädigungsereignisse oder metabolische Krisen. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für Methylmalonsäureämie.
Ein Mangel an dem Enzym Methylmalonsäure-CoA-Mutas (codiert durch das menschliche MUT-Gen) ist die Hauptursache für Methylmalonsäureämie (etwa 60 % der Fälle), und Enzymerstattungstherapie oder MUT-mRNA-basierte Therapien bieten die Mittel der Wahl.
mRNA-3704 und mRNA-3705
In Tiermodellen haben präklinische Proof-of-Concept-Studien gezeigt, dass mRNA-Therapien auch für die Behandlung seltener metabolischer Erkrankungen wie der isolierten Methylmalonsäureämie (MMA) indiziert sind. mRNA-3704 und mRNA-3705, zwei kandidierende mRNA-basierte MMA-Therapien, wurden von Moderna entdeckt und kodieren für ein funktionsfähiges Methylmalonyl-CoA-Mutase-Enzym. mRNA-3704 und mRNA-3705 werden mit Lipidnanopartikeln (LNP) formuliert.
mRNA-3705 befindet sich derzeit in klinischen Studien. Es wurde berichtet, dass mRNA-3705 in einer Phase 1/2-Studie (Landmark-Studie) getestet wurde, bei der 11 Teilnehmer insgesamt 221 Dosen von mRNA-3705 erhielten. Bislang haben alle Teilnehmer beschlossen, an einer nachfolgenden Offen-Label-Erweiterungsstudie teilzunehmen. Bis jetzt hat mRNA-3705 im Allgemeinen eine gute Verträglichkeit gezeigt, und keine Studien wurden aus Sicherheitsgründen oder aufgrund des Erreichens protokolldefinierter dosislimitierender Toxizitätskriterien abgebrochen.
Yaohai Bio-Pharma bietet eine umfassende Lösung für RNA
Maßgeschneiderte Liefergegenstände
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Qualitätsstufe
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Liefergegenstände
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Spezifikation
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ANWENDUNGEN
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nicht-GMP
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Wirkstoff, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Präklinische Forschung wie Zelltransfektion, Entwicklung analytischer Methoden, Vorstabilitätstudien, Formulierungsentwicklung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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GMP, Sterilität
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Wirkstoff, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Klinische Studienbewilligung (CTA), Versorgung für klinische Studien, Biologische Lizenzantrag (BLA), Kommerzielle Versorgung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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5000 Flaschen oder Fertigspritzen/ Kartridjes
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mRNA-Therapeutika-Pipelines für Methylmalon-Säuremie
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Codename
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Zielprotein
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Anzeichen
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Hersteller
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Aktuelle Phase
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mRNA-3705
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Methylmalonyl-CoA-Mutase
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Methylmalon-Säuremie
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Moderna
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Phase II
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mRNA-3704
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Methylmalonyl-CoA-Mutase
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Methylmalon-Säuremie
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Moderna
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Phase I/II
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