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mRNA-Therapeutika als Eiweißersatz

mRNA-Therapeutika als Eiweißersatz

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Modalität

mRNA-Therapeutika als Eiweißersatz

Der menschliche Körper kann durch mRNA genutzt werden, um therapeutische Proteine zu übersetzen und zu kodieren, wie Transmembran-, intrazelluläre, intramitochondrielle und sekretierte Proteine. mRNA-basierte Eiweißersatztherapien bieten eine machbare Alternative zur Behandlung verschiedener Krankheiten.

Klinische Studien haben gezeigt, dass mRNA-basierte Therapeutika bei Myokardischemie (AZD8601, VEGF-mRNA), Ornithintranscarbamylase-Mangel (ARCT-810, OTCase-mRNA), Methylmalonsäureämie (mRNA-3705, MUT-mRNA), Propionsäureämie (mRNA-3927, PCCA/B-mRNA) und Mukoviszidose (MRT-5005 und VX-522, CFTR-mRNA) eingesetzt werden können.

Darüber hinaus kodieren mRNA direkt Antikörper (z. B. neutralisierende Antikörper, Antikörperfragmente und Nanoantikörper) zur Prävention und Behandlung von Vireninfektionen und Krebs. Diese Antikörper erkennen spezifisch Viren, Bakterien und Krebs-/Tumorzellen und binden diese über lange variable Ketten, was sich als nützlich für die Prävention und Behandlung von SARS-CoV-2, HIV sowie Tiermodellen und menschlichen Tumoren herausstellt.

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Liefergegenstände

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ANWENDUNGEN

nicht-GMP

Wirkstoff, mRNA

0,1~10 mg (mRNA)

Präklinische Forschung wie Zelltransfektion, Entwicklung analytischer Methoden, Vorstabilitätstudien, Formulierungsentwicklung

Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA

GMP, Sterilität

Wirkstoff, mRNA

10 mg~70 g

Investigational new drug (IND), Klinische Studienbewilligung (CTA), Versorgung für klinische Studien, Biologische Lizenzantrag (BLA), Kommerzielle Versorgung

Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA

5000 Flaschen oder Fertigspritzen/ Kartridjes

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