Entwickelt von Omega ist der Epigenom-Controller eine mRNA-basierte Therapie, die darauf programmiert ist, hochspezifische Zielungen eindeutiger Sequenzen im Genom zu liefern. Diese kann kontrolliert die Genexpression über individuell anpassbare Zeiträume modulieren und bietet Optionen außerhalb von "alles an" oder "alles aus". Durch Vor-Transkriptions-Wirkung auf den höchsten Ebenen der Genregulation sind mRNA-basierte Controller darauf ausgelegt, kompensatorische Autoregulation zu überwinden, die typischerweise mit Schlüsselkrankheitsauslösern verbunden sind, einschließlich solcher, die historisch gesehen durch konventionelle Ansätze nicht behandelbar waren.
Als erster-in-der-Klasse Omega-Epigenom-Controller wird OTX-2002 derzeit zur Behandlung von Hepatozellkarzinom (HCC) entwickelt. OTX-2002 soll das Ausdrucksniveau von c-MYC (MYC) regulieren und dabei auf mRNA-kodierte Proteine zurückgreifen, um epigenetische Regulation durchzuführen und die potenzielle Übersteuerung der MYC-Auto-Regulation zu ermöglichen. Die FDA hat OTX-2002 den Status eines Waisenmedikaments für die Behandlung von HCC verliehen.
Weitere mRNA-Therapien als Epigenom-Controller der Omega-Klasse werden in präklinischen Studien untersucht, darunter OTX-2101 (MYC) für nicht-kleinzelliges Lungenkrebs, CXCL 1-8 für Entzündungen, HNF4A für Leberregeneration und SFRP1 für Alopecia.
Yaohai Bio-Pharma bietet eine umfassende Lösung für RNA
Maßgeschneiderte Liefergegenstände
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Qualitätsstufe
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Liefergegenstände
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Spezifikation
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ANWENDUNGEN
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nicht-GMP
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Wirkstoff, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Präklinische Forschung wie Zelltransfektion, Entwicklung analytischer Methoden, Vorstabilitätstudien, Formulierungsentwicklung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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GMP, Sterilität
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Wirkstoff, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Klinische Studienbewilligung (CTA), Versorgung für klinische Studien, Biologische Lizenzantrag (BLA), Kommerzielle Versorgung
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Arzneimittelprodukt, LNP-mRNA
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5000 Flaschen oder Fertigspritzen/ Kartridjes
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mRNA-Pipelines als Epigenom-Controller
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Codename
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Zielgen
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Anzeichen
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Hersteller
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Aktuelle Phase
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OTX-2002
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MYC
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Hepatozellulärer Karzinom
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Omega Therapeutic
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Phase I/II
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OTX-2101
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MYC
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Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom
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Omega Therapeutic
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Präklinisch
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CXCL 1-8
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CXCL 1-8
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Entzündung, Immunologie
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Omega Therapeutic
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Präklinisch
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HNF4A
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HNF4A
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Leberregeneration
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Omega Therapeutic
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Präklinisch
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SFRP1
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SFRP1
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Alopecia
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Omega Therapeutic
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Präklinisch
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