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Cas9核酸分解酵素

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Cas9 Nuclease-zxm

CRISPR遺伝子編集は、分子生物学で用いられる技術であり、生きた生物のゲノムを変更します。これは、細菌のCRISPR-Cas9抗ウイルス防御システムの簡略版に基づいています。Cas9核酸分解酵素と合成ガイドRNA（gRNA）を細胞内に導入することで、望む場所で細胞のゲノムを切断できます。これにより、既存の遺伝子を除去したり、体内で新しい遺伝子を追加したりすることができます。

より技術的な用語で言えば、Cas9はCRISPR獲得免疫システムに関連する二重RNA誘導型DNAエンドヌクレアーゼ酵素であり、 Streptococcus pyogenes において機能します。CRISPR-Cas9ゲノム編集技術は、2020年のノーベル化学賞に大きく貢献し、エマニュエル・シャルパンティエとジェニファー・ダウドナに授与されました。

CRISPR/Cas9を用いた最初の薬品であるexagamglogene autotemcel（exa-cel）は、2023年11月に商品名Casgevyで承認されました。これはイギリスで鎌状赤血球症およびベータ地中海貧血を治癒するために使用されます。2023年12月8日には、CasgevyがFDAによってアメリカ合衆国でも承認されました。CasgevyはBCL11A遺伝子を標的とする画期的な治療法であり、Vertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsによって発見されました。

Casgevyは、CD34+細胞を濃縮した自家細胞を作製し、その後、CRISPR/Cas9リボヌクレオタンパク質（RNP）複合体を電気透入法で導入して体外ゲノム編集を行うことで作られます。RNP複合体内のgRNAは、BCL11A遺伝子の赤血球特異的エンドセレーター領域内の重要な転写因子結合部位（GATA1）において、正確なDNA二重鎖断裂を可能にします。

RNPに加え、Cas9およびgRNAをコードするDNAまたはmRNAも臨床試験で調査されています。

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