遺伝子編集用mRNA

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CRISPR/Casは、原核生物の適応免疫システムであり、病原性の外因性DNAを細菌ゲノムに組み込むことができます。このシステムの発見は、Cas9がガイドRNA（gRNA）を使用して任意の標的へ誘導可能であるため、ゲノム編集戦略を革命的に変えました。ここでgRNAはカスタマイズされたcrRNA配列とtracrRNAが融合したものです。この強力な技術は、心血管疾患などの多遺伝子疾患における突然変異を修正することで、病気を逆転させる大きな可能性を提供します。

MRNAは感染性もなく、統合プラットフォームでもないため、感染や突然変異の挿入によるリスクはありません。通常、ウイルスベクターではないLNPによって送達されます。Intellia TherapeuticsやCRISPR Therapeuticsを含むいくつかの企業は、mRNAとCas9 gRNAに基づく体内での遺伝子編集技術を開発しています。

インテリア・セラピューティクスは、トランスティレチンアミロイドーシス（ATTR）の治療のためにNTLA-2001を開発しました。同社は最近、米国食品医薬品局からIND承認を受け、NTLA-2001のATTR-CM治療に関する第III相試験を開始し、2023年末に大規模な国際試験が開始されます。

CRISPR Therapeuticsは、動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）および脂質異常症の治療のためにCTX-310を開発しています。

姚海生物製薬はRNA向けワンストップソリューションを提供

カタログRNA製品

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カスタムRNA合成

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mRNA CDMOサービス

プロセス開発
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無菌充填・仕上げ
分析と試験

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等級	納品物	仕様	アプリケーション
非GMP	医薬品原体、mRNA	0.1〜10 mg (mRNA)	プレ臨床研究（セルトランスフェクション、分析法の開発、前安定性試験、処方開発）
	医薬品製剤、LNP-mRNA
GMP、無菌性	医薬品原体、mRNA	10 mg~70 g	治験新薬申請 (IND)、臨床試験許可 (CTA)、臨床試験供給、バイオロジクスライセンス申請 (BLA)、商業供給
	医薬品製剤、LNP-mRNA	5000本のビアルまたはプリフィルトシリンジ/カートリッジ

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