アデノシンデアミナーゼ（ADA）

アデノシンデアミナーゼ (ADA)

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アデノシンデアミナーゼ（ADA）の治療的使用

ADA-SCID は、アデノシンデアミナーゼ (ADA) の遺伝性欠損によって引き起こされる重症複合免疫不全症 (SCID) のサブタイプです。ADA 欠損は主にリンパ組織の発達と機能の異常と関連しています。酵素補充療法 (ERT) は、ADA-SCID の治療に承認されています。

牛腸由来のADA酵素（Pegademase、Adagen）は、安全性と入手可能な量に制限を伴い、2007年に導入されました。2018年に、Leadiant Biosciences社は組み換えアデノシンデアミナーゼ（rADA）であるElapegademase-lvlr（Revcovi）を開発し、ADA-SCID患者の治療薬としてFDAの承認を受けました。

エラペガデマーゼ-lvlr（レブコビ）の組み換えADA（rADA）酵素は、ウシのアミノ酸配列に基づいており、組み換え発現されている。 大腸菌（E. coli）体内での半減期を延長するために、rADA はスクシニミジルカルバメートリンカーによって mPEG に共有結合され、Revcovi の有効成分である SC-PEG rADA を形成します。

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アデノシンデアミナーゼ（ADA）パイプライン

一般名	ブランド名/別名	発現システム	適応症	メーカー	研究開発段階
エラペガデマセ	Revcovi、レブコビ、PEG-rADA	E. 大腸菌の	ADA-SCID: アデノシンデアミナーゼ欠損症 (ADA) を伴う重症複合免疫不全症 (SCID)	リーディアントバイオサイエンス、帝人ファーマ	承認
ペガデマーセウシ	アダゲン、PEG-ADA	該当なし（牛腸由来）	ADA-SCID	Chiesi Farmaceutici	承認

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