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アデノシンデアミナーゼ (ADA)

アデノシンデアミナーゼ (ADA)

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モダリティ

アデノシンデアミナーゼ (ADA)

アデノシン脱氨酶(ADA)の治療的使用

ADA-SCIDは、アデノシン脱氨酶(ADA)の遺伝性欠損によって引き起こされる重症複合免疫不全症(SCID)のサブタイプです。ADA欠損は主にリンパ球の発達と機能における異常と関連しています。酵素補充療法(ERT)はADA-SCIDの治療のために承認されています。

2007年に安全性や供給量に制限がある牛腸由来のADA酵素(ペガデメイズ、アダゲン)が導入されました。2018年には、レディアンバイオサイエンス社によって開発され、FDAによってADA-SCID患者の治療に承認されたエラペガデメイズ-lvlr(レボヴィ)という再合成アデノシン脱氨酶(rADA)が登場しました。

エラペガデメイズ-lvlr(レボヴィ)に含まれる再合成ADA(rADA)酵素は、牛のアミノ酸配列に基づき、 エシュペリア・コリ(E. coli) 体内での半減期を延ばすために、rADAはサクシニミドカルバメート結合子を介してmPEGと共有結合され、Revcoviの有効成分であるSC-PEG rADAを形成します。

ヤオハイ・バイオファーマはアデノシン脱アミナーゼ向けワンストップCDMOソリューションを提供
アデノシン脱アミナーゼ(ADA)パイプライン

ジェネリック名

ブランド名/代替名

表現システム

状態を

製造元

研究開発段階

エルアペガデマゼ

レブコビ, レブコビ, PEG-rADA

E. coli

ADA- SCID: アデノシン脱アミナーゼ欠損症(ADA)に関連する重症複合免疫不全症(SCID)

リディアンバイオサイエンシズ、帝人ファーマ

承認

ペガデムセブザイヌ

アダゲン, PEG-ADA

該当なし(牛小腸由来)

ADA- SCID

キエージ農薬

承認

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