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ADA-SCID は、アデノシンデアミナーゼ (ADA) の遺伝性欠損によって引き起こされる重症複合免疫不全症 (SCID) のサブタイプです。ADA 欠損は主にリンパ組織の発達と機能の異常と関連しています。酵素補充療法 (ERT) は、ADA-SCID の治療に承認されています。
牛腸由来のADA酵素(Pegademase、Adagen)は、安全性と入手可能な量に制限を伴い、2007年に導入されました。2018年に、Leadiant Biosciences社は組み換えアデノシンデアミナーゼ(rADA)であるElapegademase-lvlr(Revcovi)を開発し、ADA-SCID患者の治療薬としてFDAの承認を受けました。
エラペガデマーゼ-lvlr(レブコビ)の組み換えADA(rADA)酵素は、ウシのアミノ酸配列に基づいており、組み換え発現されている。 大腸菌(E. coli)体内での半減期を延長するために、rADA はスクシニミジルカルバメートリンカーによって mPEG に共有結合され、Revcovi の有効成分である SC-PEG rADA を形成します。
一般名 |
ブランド名/別名 |
発現システム |
適応症 |
メーカー |
研究開発段階 |
エラペガデマセ |
Revcovi、レブコビ、PEG-rADA |
E. 大腸菌の |
ADA-SCID: アデノシンデアミナーゼ欠損症 (ADA) を伴う重症複合免疫不全症 (SCID) |
リーディアントバイオサイエンス、帝人ファーマ |
承認 |
ペガデマーセウシ |
アダゲン、PEG-ADA |
該当なし(牛腸由来) |
ADA-SCID |
Chiesi Farmaceutici |
承認 |