エピゲノムコントローラーとしてのmRNA

エピゲノムコントローラーとしてのmRNA 日本

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オメガが開発したエピゲノムコントローラーは、ゲノム内の固有の配列を高度に特異的に標的とするようにプログラムされた mRNA ベースの治療法です。カスタマイズされた期間にわたって遺伝子発現を制御可能に調整し、「すべてオン」または「すべてオフ」以外のオプションを提供します。遺伝子調節の最高レベルで転写前アクションを実行することにより、mRNA ベースのコントローラーは、従来のアプローチでは歴史的に治療できなかったものも含め、主要な疾患要因に通常関連する代償的自己調節を克服することを目的としています。

クラス初のオメガエピゲノムコントローラーである OTX-2002 は、現在、肝細胞癌 (HCC) の治療薬として開発されています。OTX-2002 は、標的 mRNA でエンコードされたタンパク質を利用して c-MYC (MYC) の発現レベルを制御し、MYC の自己調節を無効にする可能性のあるエピジェネティック制御を仲介することを目的としています。FDA は、HCC の治療薬として OTX-2002 に希少疾病用医薬品の指定を与えました。

オメガのエピゲノム制御因子としてのその他のmRNA治療薬は、非小細胞肺がんに対するOTX-2101（MYC）、炎症に対するCXCL 1-8、肝再生に対するHNF4A、脱毛症に対するSFRP1など、前臨床研究で調査されています。

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学年	成果	製品仕様	アプリケーション
非GMP	原薬、mRNA	0.1～10mg（mRNA）	細胞トランスフェクション、分析法開発、前安定性試験、製剤開発などの前臨床研究
	医薬品、LNP-mRNA
GMP、無菌性	原薬、mRNA	10mg～70g	治験新薬 (IND)、臨床試験認可 (CTA)、臨床試験供給、生物製剤ライセンス申請 (BLA)、商用供給
	医薬品、LNP-mRNA	5000 バイアルまたはプレフィルドシリンジ/カートリッジ

エピゲノム制御としてのmRNAパイプライン

コード名	ターゲット遺伝子	適応症	メーカー	最新ステージ
OTX-2002	MYC	肝細胞癌	オメガセラピューティック	フェーズI/II
OTX-2101	MYC	非小細胞肺がん	オメガセラピューティック	前臨床
CXCL 1-8	CXCL 1-8	炎症、免疫学	オメガセラピューティック	前臨床
HNF4A	HNF4A	肝再生	オメガセラピューティック	前臨床
SFRP1	SFRP1	脱毛症	オメガセラピューティック	前臨床

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