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ホームペーじ > モダリティ > 核酸 > 伝達RNA (mRNA) > タンパク質置換としてのmRNA治療薬
人間の体は、mRNAを利用して膜貫通型、細胞内、ミトコンドリア内、分泌型タンパク質などの治療用タンパク質を翻訳およびエンコードすることができます。mRNAに基づくタンパク質置換療法は、さまざまな疾患に対する有効な代替治療法を提供します。
臨床試験では、mRNAベースの治療薬が心筋虚血(AZD8601, VEGF mRNA)、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症(ARCT-810, OTCase mRNA)、メチルマロン酸血症(mRNA-3705, MUT mRNA)、プロピオン酸血症(mRNA-3927, PCCA/B mRNA)、嚢胞性線維症(MRT-5005 および VX-522, CFTR mRNA)に使用できることが示されています。
さらに、mRNAはウイルス感染やがんの予防および治療のために抗体(例:中和抗体、抗体断片、ナノ抗体)を直接コードします。これらの抗体は、長い可変鎖を通じてウイルス、細菌、およびがん/腫瘍細胞を特定して結合し、SARS-CoV-2、HIVの予防および治療、動物モデルおよび人間のがんに対して有用です。
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等級 |
納品物 |
仕様 |
アプリケーション |
非GMP |
医薬品原体、mRNA |
0.1〜10 mg (mRNA) |
プレ臨床研究(セルトランスフェクション、分析法の開発、前安定性試験、処方開発) |
医薬品製剤、LNP-mRNA |
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GMP、無菌性 |
医薬品原体、mRNA |
10 mg~70 g |
治験新薬申請 (IND)、臨床試験許可 (CTA)、臨床試験供給、バイオロジクスライセンス申請 (BLA)、商業供給 |
医薬品製剤、LNP-mRNA |
5000本のビアルまたはプリフィルトシリンジ/カートリッジ |
No. 801, Jiankang Avenue, Taizhou, Jiangsu, China
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