プロピオン酸血症に対するmRNA治療薬

プロピオン酸血症に対するmRNA治療薬

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プロピオン酸尿症、またはプロピオン酸血症（PA）は、分岐鎖有機酸血症である希少な常染色体劣性代謝疾患です。プロピオン酸血症は、プロピオニル-CoAカルボキシラーゼ（PCC欠乏）の欠乏によるもので、メチルマロン酸血症がメチルマロンイル-CoAミュターゼ欠乏によって引き起こされるのと似ています。プロピオン酸血症の患者は、特定のタンパク質や脂肪を適切に処理できず、プロピオン酸などの有毒物質が血液中に蓄積し、プロピオン酸血症の症状を引き起こします。

PCC酵素には、PCCAおよびPCCB遺伝子によってコードされるアルファおよびベータサブユニットが含まれます。PCCAおよびPCCB遺伝子の両方のコピーにおける変異は、PCC酵素の欠乏を引き起こします。プロピオン酸血症の可能な治療法としては、機能的な酵素置換療法またはmRNAベースのPCC療法が含まれます。

LNPによってカプセル化されたmRNA医薬品の一種であるmRNA-3927は、活性PCC酵素の発現のためにPCCAおよびPCCBをコードする遺伝子で構成されています。Modernaによって設計されたmRNA-3927は、体が欠損または機能不全のPCC酵素を回復させ、プロピオン酸血症を治療するために作られました。ModernaのmRNA-3927には、FDAから孤児薬指定、希少小児疾患指定、ファストトラック指定が付与され、またEMAからはプロピオン酸血症の治療用として孤児薬指定が付与されています。

安全性、薬理学的活性、およびmRNA-3927の治療効果を評価するために、第1/2相試験（ヒト初試験）が現在進行中です。対象は、遺伝学的に確認されたプロピオン酸血症の患者です。2023年5月、Modernaは、第1/2相試験の中間データに基づき、mRNA-3927が投与された用量において一般的に良好に耐容されたことを発表しました。

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等級	納品物	仕様	アプリケーション
非GMP	医薬品原体、mRNA	0.1〜10 mg (mRNA)	プレ臨床研究（セルトランスフェクション、分析法の開発、前安定性試験、処方開発）
	医薬品製剤、LNP-mRNA
GMP、無菌性	医薬品原体、mRNA	10 mg~70 g	治験新薬申請 (IND)、臨床試験許可 (CTA)、臨床試験供給、バイオロジクスライセンス申請 (BLA)、商業供給
	医薬品製剤、LNP-mRNA	5000本のビアルまたはプリフィルトシリンジ/カートリッジ

プロピオン酸血症のmRNA治療薬パイプライン

Code name	ターゲットタンパク質	状態を	製造元	最新段階
mRNA-3927	pCC酵素のαおよびβサブユニット (PCCAおよびPCCB)	プロピオン酸血症 (PA)	Moderna	第1相／第2相

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