フェニルアラニンアンモニアリアーゼ（PAL）

フェニルアラニンアンモニアリアーゼ (PAL)

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フェニルアラニンアンモニアリアーゼ (PAL)

フェニルアラニンアンモニアリアーゼ（PAL）の治療的使用

フェニルアラニン水酸化酵素（PAH）は、フェニルアラニン（Phe）をチロシン（Tyr）に変換することで、フェニルアラニンの中間代謝を制御します。PAH 欠乏は、高フェニルアラニン血症（HPA）およびフェニルケトン尿症（PKU）を引き起こし、特に、フェニルアラニンの高レベルは脳機能障害につながる可能性があります。したがって、酵素補充療法は PKU 患者に有効である可能性があります。

ペグバリアーゼ（Palynziq）は、フェニルアラニン（Phe）を代謝し、低下したPAH酵素活性を補う酵素です。ペグバリアーゼは、メトキシポリエチレングリコール（PEG）に結合した組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ（PAL）で構成されており、これにより生体内での半減期が延長されます。ペグバリアーゼのメカニズムは、Phe代謝酵素PALがPheをトランスキナ酸とアンモニアに変換する触媒作用を及ぼし、肝臓で代謝されて尿中に排泄されるというものです。モノマーあたり62kDの分子量を持つホモテトラマータンパク質である組換えPALは、遺伝子操作された細菌で生産されます。 大腸菌（E. coli） Anabaena variabilis 由来の PAL 遺伝子を搭載したプラスミドを使用しています。Pegvaliase (Palynziq) は BioMarin Pharmaceuticals によって開発されました。

Yaohai Bio-Pharma、PAL向けにワンストップCDMOソリューションを提供

PALパイプライン

一般名	ブランド名/別名	発現システム	適応症	メーカー	研究開発段階
ペグバリアーゼ-PQPZ	rAvPAL-PEG、フェニラーゼ、PEG-PAL、BMN-165、Palynziq、パリンジック	E. 大腸菌の	フェニルケトン尿症（PKU）	バイオマリン	承認
CDX-6114	フェニルケトン尿症治療酵素、CDX 6114	保留中の更新	フェニルケトン尿症（PKU）	Codexis、ネスレ	フェーズI
フェニルアラニンアンモニアリアーゼ封入赤血球	EryPAL、赤血球封入PAL EryDel、EryDel	保留中の更新	フェニルケトン尿症（PKU）	エリデル	前臨床
PJ008	保留中の更新	保留中の更新	フェニルケトン尿症（PKU）	重慶パイジンバイオテクノロジー株式会社	前臨床
ラバフェノゲンマルセレコバック	SYN PKU、SYNB 1618、ラバフェノゲンマルセレコバク	保留中の更新	フェニルケトン尿症（PKU）	シンロジック	フェーズII
ドモフェノゲンザルファパルボベ	BMN307	保留中の更新	フェニルケトン尿症（PKU）	バイオマリン製薬株式会社	フェーズII
mRNA-3283	PAL mRNA	保留中の更新	フェニルケトン尿症（PKU）	モデルナ株式会社	前臨床
遺伝子治療	保留中の更新	保留中の更新	フェニルケトン尿症（PKU）	ジェンザイム株式会社	前臨床

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