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Cas9ヌクレアーゼ

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Cas9ヌクレアーゼ

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CRISPR 遺伝子編集は、分子生物学で生物のゲノムを変更するために使用される技術です。これは、細菌の CRISPR-Cas9 抗ウイルス防御システムの簡易版に基づいています。合成ガイド RNA (gRNA) と複合した Cas9 ヌクレアーゼを細胞に送達することで、細胞のゲノムを目的の位置で切断できます。これにより、生体内で既存の遺伝子を除去したり、新しい遺伝子を追加したりすることができます。

より専門的な言葉で言えば、Cas9はCRISPR適応免疫システムに関連する二重RNA誘導DNAエンドヌクレアーゼ酵素である。 ストレプトコッカス・ピオゲネスCRISPR-Cas9ゲノム編集技術は、エマニュエル・シャルパンティエとジェニファー・ダウドナに授与された2020年のノーベル化学賞に大きく貢献しました。

CRISPR/Cas9 遺伝子編集に基づく最初の医薬品であるエクサガムグロゲン オートテムセル (エクサセル) は、2023 年 8 月に Casgevy という商標名で承認されました。英国では鎌状赤血球症とベータサラセミアの治療に使用されています。2023 年 11 月 XNUMX 日、Casgevy は米国で FDA によって承認されました。Casgevy は、BCLXNUMXA 遺伝子をターゲットにした初めての治療法であり、Vertex Pharmaceuticals と CRISPR Therapeutics によって発見されました。

Casgevy は、CD34+ 細胞を自家細胞から濃縮し、その後、電気穿孔法で CRISPR/Cas9 リボ核タンパク質 (RNP) 複合体を導入して体外でゲノム編集することで作成されます。RNP 複合体に含まれる gRNA により、CRISPR/Cas9 は、BCL1A 遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域にある重要な転写因子結合部位 (GATA11) で正確な DNA 二本鎖切断を行うことができます。

RNP以外にも、Cas9やgRNAをコードするDNAやmRNAも臨床試験で研究されています。

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