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抗vWF VHH

抗vWF VHH

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モダリティ

Anti-vWF VHH, Caplacizumab

Caplacizumab (Cablivi)は、ヒト化されたフォン・ヴィレブランド因子（vWF）を標的とするナノ抗体で、単一ドメイン抗体（SdAb）またはヘビー・チェーン可変領域（VHH）とも呼ばれます。CaplacizumabはAbylx（サノフィの子会社）によって慎重に開発され、獲得性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）の患者を治療するために承認されました。これは、小さな血管での異常な血液凝固を特徴とするまれな疾患です。CaplacizumabはvWFのA1ドメインを標的とし、血小板GpIb-IX-V受容体との相互作用を阻止して、血小板豊富な血栓の形成を防ぎます。

Caplacizumabは二価のナノ抗体で、2つの同種のヒト化ユニットが3アラニンのリンカーで結合されています。それは エシュペリア・コリ（E. coli） において再構成DNA技術により表現され、その分子量は約28 kDaとなります。

キャプラシズマブは、vWFを標的とし、後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）を治療する最初の承認薬です。また、単一ドメイン抗体として承認された最初の薬でもあり、小型バイオロジックス分野において重要なマイルストーンとなっています。

キャプラシズマブの主要なマイルストーン

キャプラシズマブは、2001年に設立され「ナノボディ」の開発と商業化に特化したバイテクノロジー会社アブリンクスによって最初に発見されました。戦略的一環として、サノフィは2018年1月に競合他社のノボ ノルディスクを退け、アブリンクスを38億ユーロで買収しました。

キャプラシズマブの有効性と安全性は、後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）患者を対象としたフェーズ2 TITAN試験およびその後のフェーズ3 HERCULES試験で、ポジティブな結果が示されました。

2018年、ヨーロッパ医薬品庁（EMA）はcaplacizumabの初承認を行い、血漿交換と免疫抑制療法との併用でaTTPエピソードを経験している成人患者の治療が可能となりました。

2019年2月、この規制上のマイルストーンは、米国食品医薬品局（FDA）によるSanofiのキャプラシズマブの承認によって引き継がれ、aTTPの治療が認められました。

ヤオハイ・バイオファーマはVHH/sdAb向けの包括的なCDMOソリューションを提供します
抗vWF VHHパイプライン

ジェネリック名

ブランド名／代替名

表現システム

状態を

製造元

研究開発段階

Caplacizumab-YHDP

ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ

エシェリヒア・コリ

獲得性血栓性血小板減少性紫斑病 (aTTP)

Ablynx NV, サノフィ

承認

参考文献:

[1] Duggan S. Caplacizumab: 最初の世界的承認. Drugs. 2018年10月;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.

[2] Morrison C. ナノボディの承認によりドメイン抗体が後押しされる. Nat Rev Drug Discov. 2019年7月;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.

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