プロピオン酸血症に対する mRNA 治療薬

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プロピオン酸尿症とも呼ばれるプロピオン酸アシドーシス (PA) は、分岐鎖有機酸血症であるまれな常染色体劣性代謝障害です。プロピオン酸血症は、プロピオニル CoA カルボキシラーゼ欠損 (PCC 欠損) の結果であり、メチルマロニル CoA ムターゼ欠損から生じるメチルマロン酸血症に類似しています。プロピオン酸血症の患者は、特定のタンパク質や脂肪を適切に処理できず、血液/水中にプロピオン酸などの有毒物質が蓄積し、プロピオン酸血症の兆候や症状を引き起こします。

PCC 酵素には、PCCA 遺伝子と PCCB 遺伝子によってコード化されたアルファサブユニットとベータサブユニットが含まれます。PCCA 遺伝子と PCCB 遺伝子の両方のコピーに変異があると、PCC 酵素が欠乏します。プロピオン酸血症の治療法としては、機能的酵素補充療法や mRNA ベースの PCC 療法などが考えられます。

LNP でカプセル化された mRNA-3927 は、mRNA 医薬品の一種で、活性 PCC 酵素の発現のための PCCA および PCCB をコードする遺伝子で構成されています。mRNA-3927 は、プロピオン酸血症を引き起こす、欠損または機能不全の PCC 酵素を体内で回復できるように Moderna によって設計されました。Moderna の mRNA-3927 は、プロピオン酸血症の治療薬として、FDA から希少疾病用医薬品、小児希少疾患指定、ファストトラック指定、EMA から希少疾病用医薬品指定を受けています。

現在、遺伝学的に確認されたプロピオン酸血症の患者を対象に、mRNA-1の安全性、薬理活性、治療効果を評価する第2/3927相試験（ヒト初回試験）が進行中です。2023年3927月、Moderna社は、第1/2相試験の中間データから、投与した用量でmRNA-XNUMXが概ね忍容性が高いことが実証されたと発表しました。

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	医薬品、LNP-mRNA	5000 バイアルまたはプレフィルドシリンジ/カートリッジ

プロピオン酸血症に対するmRNA治療パイプライン

コード名	ターゲットタンパク質	適応症	メーカー	最新ステージ
mRNA-3927	PCC酵素のαおよびβサブユニット（PCCAおよびPCCB）	プロピオン酸血症（PA）	モダン	フェーズI / II

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