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OTC欠損症に対するmRNA治療法

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OTC欠損症に対するmRNA治療法

オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症は、尿素回路に重篤な異常を引き起こす稀な遺伝病です。世界中で、OTC欠乏症の有病率は約10,000件に上ります。肝細胞内のOTC酵素の不足により、血液中のアンモニア濃度が上昇し、治療を受けていない患者では発作、昏睡、死亡を引き起こす可能性があります。現在、OTC欠乏症に対してFDAが承認した治療法はありません。

OTC タンパク質補充療法または OTC mRNA 療法は、OTC 欠乏症患者の肝臓における OTC 酵素の発現によって正常な周期活動が回復し、神経損傷や肝臓移植の必要性を防ぐことができる可能性があるため、薬剤候補となります。

OTC 欠乏症に対する mRNA 治療薬が開発されました。ARCT-810 は、OTC mRNA を肝細胞に送達し、機能的な OTC 酵素の生成を可能にする Arcturus の脂質媒介 LUNAR 送達プラットフォームに基づいています。Arct-810 は、良好な安全性プロファイルを示し、フェーズ 1a (健康なボランティア) およびフェーズ 1b (OTC 欠乏症患者) の試験で良好な忍容性を示しました。現在、Arcturus は、OTC 欠乏症の青年および成人を対象としたフェーズ 2 の複数回投与試験を実施しています。米国 FDA は、ARCT-810 に希少疾病用医薬品の指定を与えました。

モデナ社は2022年にオルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症に対する新しいプログラム、OTCをコードするmRNA-3139を発表しました。mRNA-3139は脂質ナノ粒子（LNP）送達システムに基づいています。

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カスタム成果物

グレード

成果

製品仕様

アプリケーション

非GMP

原薬、mRNA

0.1～10mg（mRNA）

細胞トランスフェクション、分析法開発、前安定性試験、製剤開発などの前臨床研究

医薬品、LNP-mRNA

GMP、無菌性

原薬、mRNA

10mg～70g

治験新薬 (IND)、臨床試験認可 (CTA)、臨床試験供給、生物製剤ライセンス申請 (BLA)、商用供給

医薬品、LNP-mRNA

5000 バイアルまたはプレフィルドシリンジ/カートリッジ
OTC欠乏症に対するmRNA治療パイプライン

コード名

ターゲットタンパク質

適応症

メーカー

最新ステージ

ARCT-810、ルナOTC

OTC酵素

オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症

アークトゥルス

フェーズII

mRNA-3139

OTC酵素

OTC不足

モダン

前臨床
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