メチルマロン酸血症に対する mRNA 治療薬

モダリティ

メチルマロン酸血症 (MMA) は、メチルマロン酸尿症とも呼ばれ、常染色体劣性遺伝する遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性疾患群です。メチルマロン酸血症の患者は、特定のタンパク質や脂肪部分を適切に処理できず、血液や尿にメチルマロン酸 (毒性物質) が蓄積し、代償不全イベントまたは代謝危機と呼ばれる重篤な状態になります。現在、メチルマロン酸血症の承認された治療法はありません。

メチルマロン酸CoAムターゼ酵素（ヒトMUT遺伝子によってコード化されている）の欠損がメチルマロン酸血症の主な原因（症例の約60％）であり、酵素補充療法またはMUT mRNAベースの治療法が最適な薬剤となります。

mRNA-3704 および mRNA-3705

動物モデルでは、前臨床概念実証研究により、mRNA 療法は孤立性メチルマロン酸血症 (MMA) などの稀な代謝障害の治療にも適応されることが示されています。mRNA ベースの MMA 療法候補である 3704 つの mRNA-3705 と mRNA-3704 は、機能的なメチルマロニル CoA ムターゼ酵素をコードするものであり、Moderna 社によって発見されました。mRNA-3705 と mRNA-XNUMX は、脂質ナノ粒子 (LNP) で配合されています。

mRNA-3705 は現在臨床試験中です。mRNA-3705 はフェーズ 1/2 試験 (ランドマーク試験) でテストされ、11 人の参加者が 221 回の mRNA-3705 投与を受けたことが報告されています。現在までに、すべての参加者がその後のオープンラベル延長試験への参加を選択しました。現在までに、mRNA-3705 は概ね良好な忍容性を獲得しており、安全性またはプロトコルで定義された用量制限毒性基準を満たしたために中止された試験はありません。

Yaohai Bio-Pharma が RNA のワンストップソリューションを提供

RNA製品のカタログ

mRNA製品のカタログ
saRNA製品のカタログ
circRNA製品のカタログ

カスタム RNA 合成

カスタム mRNA 合成
カスタム saRNA 合成
カスタム circRNA 合成

mRNA CDMO サービス

プロセス開発
GMP製造
無菌充填と仕上げ
分析とテスト

カスタム成果物

グレード	成果	製品仕様	アプリケーション
非GMP	原薬、mRNA	0.1～10mg（mRNA）	細胞トランスフェクション、分析法開発、前安定性試験、製剤開発などの前臨床研究
	医薬品、LNP-mRNA
GMP、無菌性	原薬、mRNA	10mg～70g	治験新薬 (IND)、臨床試験認可 (CTA)、臨床試験供給、生物製剤ライセンス申請 (BLA)、商用供給
	医薬品、LNP-mRNA	5000 バイアルまたはプレフィルドシリンジ/カートリッジ

メチルマロン酸血症に対するmRNA治療パイプライン

コード名	ターゲットタンパク質	適応症	メーカー	最新ステージ
mRNA-3705	メチルマロニルCoAムターゼ	メチルマロン酸血症	モダン	フェーズII
mRNA-3704	メチルマロニルCoAムターゼ	メチルマロン酸血症	モダン	フェーズI / II

すべてのカテゴリ

メチルマロン酸血症に対する mRNA 治療薬

モダリティ