タンパク質代替としての mRNA 治療薬

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人体は、膜貫通タンパク質、細胞内タンパク質、ミトコンドリア内タンパク質、分泌タンパク質などの治療用タンパク質を翻訳およびコード化するために mRNA を利用することができます。mRNA ベースのタンパク質補充療法は、さまざまな疾患に対する実行可能な代替治療法を提供します。

臨床試験では、mRNA ベースの治療薬が心筋虚血 (AZD8601、VEGF mRNA)、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 (ARCT-810、OTCase mRNA)、メチルマロン酸血症 (mRNA-3705、MUT mRNA)、プロピオン酸血症 (mRNA-3927、PCCA/B mRNA)、嚢胞性線維症 (MRT-5005 および VX-522、CFTR mRNA) に使用できることが実証されています。

さらに、mRNAは、ウイルス感染や癌の予防と治療のための抗体（中和抗体、抗体フラグメント、ナノ抗体など）を直接コードします。これらの抗体は、ウイルス、細菌、癌/腫瘍細胞を特異的に認識し、長い可変鎖を介してそれらに結合するため、SARS-CoV-2、HIV、動物モデル、ヒト腫瘍の予防と治療に役立つことが判明しています。

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	医薬品、LNP-mRNA	5000 バイアルまたはプレフィルドシリンジ/カートリッジ

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