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遺伝子編集用のmRNA

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モダリティ

遺伝子編集用のmRNA

CRISPR/Cas は原核生物の適応免疫システムであるため、細菌ゲノムに外来の病原性 DNA を埋め込むことができます。このシステムの発見はゲノム編集戦略に革命をもたらしました。カスタマイズされた crRNA 配列と tracrRNA を融合したガイド RNA (gRNA) を使用して Cas9 を任意のターゲットに誘導できるからです。この強力な技術は、心血管疾患などの多因子疾患の変異を修正することで病気を治す大きな可能性を秘めています。

mRNA は感染性も統合プラットフォームでもなく、感染や突然変異の挿入の潜在的なリスクはありません。通常、非ウイルスベクターとして LNP によって送達されます。Intellia Therapeutics や CRISPR Therapeutics を含むいくつかの企業が、mRNA と Cas9 gRNA に基づく生体内遺伝子編集技術を開発しています。

Intellia Therapeutics は、トランスサイレチンアミロイドーシス (ATTR) の治療薬として NTLA-2001 を開発しました。同社は最近、米国食品医薬品局から NTLA-2001 の第 III 相臨床試験開始許可を取得し、ATTR-CM の治療薬として、2023 年末に重要な国際試験を開始する予定です。

CRISPR Therapeutics は、動脈硬化性心血管疾患 (ASCVD) および脂質異常症の治療薬として CTX-310 を開発しています。

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成果

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アプリケーション

非GMP

原薬、mRNA

0.1～10mg（mRNA）

細胞トランスフェクション、分析法開発、前安定性試験、製剤開発などの前臨床研究

医薬品、LNP-mRNA

GMP、無菌性

原薬、mRNA

10mg～70g

治験新薬 (IND)、臨床試験認可 (CTA)、臨床試験供給、生物製剤ライセンス申請 (BLA)、商用供給

医薬品、LNP-mRNA

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