oTC欠損症に対するmRNA治療薬

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オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）の欠損は、尿素サイクルに深刻な異常を引き起こす希少遺伝性疾患です。世界全体でOTC欠損の有病率に基づいて約1万人の患者がいます。肝細胞におけるOTC酵素の不足により、血液中のアンモニア濃度が上昇し、治療を受けない患者にはけいれん、昏睡、さらには死亡につながる可能性があります。現在、FDAによってOTC欠損症に承認された治療法はありません。

OTCタンパク質置換療法またはOTC mRNA療法は、OTC欠損症患者の肝臓でOTC酵素の発現が正常なサイクル活動を回復させ、神経学的損傷や肝移植の必要性を防ぐことができるため、有望な薬候補です。

OTC欠損症の治療用にmRNA治療薬が開発されています。ARCT-810は、Arcturusの脂質媒介LUNAR配信プラットフォームに基づいており、これはOTC mRNAを肝細胞に届け、機能的なOTC酵素を産生させるものです。ARCT-810は、第1a相（健康ボランティア）および第1b相試験（OTC欠損患者）で良好な安全性プロフィールを示し、耐容性がありました。現在、Arcturusでは、OTC欠損症の青少年および成人を対象とした第2相複数投与試験が実施されています。米国FDAはARCT-810に孤児薬指定を与えました。

モデルナは2022年に、オルニチン転移カバミル酸合成酵素（OTC）欠損症向けの新しいプログラム——OTCをコードするmRNA-3139を開始しました。そして、mRNA-3139は脂質ナノ粒子（LNP）配信システムに基づいています。

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無菌充填・仕上げ
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カスタム納品物

等級	納品物	仕様	アプリケーション
非GMP	医薬品原体、mRNA	0.1〜10 mg (mRNA)	プレ臨床研究（セルトランスフェクション、分析法の開発、前安定性試験、処方開発）
	医薬品製剤、LNP-mRNA
GMP、無菌性	医薬品原体、mRNA	10 mg~70 g	治験新薬申請 (IND)、臨床試験許可 (CTA)、臨床試験供給、バイオロジクスライセンス申請 (BLA)、商業供給
	医薬品製剤、LNP-mRNA	5000本のビアルまたはプリフィルトシリンジ/カートリッジ

oTC欠損症に対するmRNA治療パイプライン

Code name	ターゲットタンパク質	状態を	製造元	最新段階
ARCT-810、LUNAR-OTC	OTC酵素	オルニチンカルバミルトランスフェラーゼ（OTC）欠損症	アルクティリス	第II相
mRNA-3139	OTC酵素	OTC欠損症	Moderna	臨床前

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