メチルマロン酸血症に対するmRNA治療薬

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メチルマロン酸血症（MMA）は、メチルマロン酸尿症とも呼ばれ、自己免疫劣性遺伝で起こる遺伝子変異によって引き起こされる一連の遺伝的障害です。メチルマロン酸血症のある人は特定のタンパク質や脂肪の一部を適切に処理することができず、その結果、血液および／または尿中にメチルマロン酸（有毒物質）が蓄積し、脱代謝イベントまたは代謝危機と呼ばれる深刻な状態が引き起こされます。現在、メチルマロン酸血症に対する承認された治療法はありません。

酵素メチルマロン酸-CoAミュターゼ（人間のMUT遺伝子によってコードされる）の欠乏がメチルマロン酸血症の主な原因であり（約60%の症例）、酵素置換療法またはMUT mRNAベースの治療が選択肢として最適です。

mRNA-3704 および mRNA-3705

動物モデルにおいて、プレ臨床の概念実証研究は、mRNA療法が分離型メチルマロン酸血症（MMA）などの希少代謝疾患の治療にも有用であることを示しています。mRNA-3704とmRNA-3705という2つのMMA治療候補は、Modernaによって発見され、機能的なメチルマロンイル-CoAミュターゼ酵素をコードしています。mRNA-3704とmRNA-3705は、脂質ナノ粒子（LNP）で処方されています。

mRNA-3705は現在臨床試験中です。mRNA-3705が第1/2相試験（ランドマーク試験）で11人の参加者に221回投与されたことが報告されています。これまでに、すべての参加者がその後のオープンラベル延長試験に参加することを選択しました。これまでのところ、mRNA-3705は一般的に良好に耐容されており、安全性やプロトコル定義の用量制限毒性基準により試験が中止されたことはありません。

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等級	納品物	仕様	アプリケーション
非GMP	医薬品原体、mRNA	0.1〜10 mg (mRNA)	プレ臨床研究（セルトランスフェクション、分析法の開発、前安定性試験、処方開発）
	医薬品製剤、LNP-mRNA
GMP、無菌性	医薬品原体、mRNA	10 mg~70 g	治験新薬申請 (IND)、臨床試験許可 (CTA)、臨床試験供給、バイオロジクスライセンス申請 (BLA)、商業供給
	医薬品製剤、LNP-mRNA	5000本のビアルまたはプリフィルトシリンジ/カートリッジ

メチルマロン酸血症のmRNA治療薬パイプライン

Code name	ターゲットタンパク質	状態を	製造元	最新段階
mRNA-3705	メチルマロンイル-CoA ミュターゼ	メチルマロン酸血症	Moderna	第II相
mRNA-3704	メチルマロンイル-CoA ミュターゼ	メチルマロン酸血症	Moderna	第1相／第2相

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