Lisina Fenilalanina Ammoniaca (PAL)

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Lisina Fenilalanina Ammoniaca (PAL)

Utilizzo Terapeutico della Phenylalanina Ammoniaca Lisasi (PAL)

La fenilalanina idrossilasi (PAH) regola il metabolismo intermedio della fenilalanina (Phe) convertendo la Phe in tirosina (Tyr). La carenza di PAH causa iperfenilalaninemia (HPA) e fenilchetonuria (PKU), e in particolare, alti livelli di fenilalanina possono causare disfunzioni cerebrali. Pertanto, la terapia di sostituzione enzimatica potrebbe essere efficace per i pazienti con PKU.

Pegvaliase (Palynziq) è un enzima che metabolizza la fenilalanina (Phe), sostituendo l'attività ridotta dell'enzima PAH. Pegvaliase consiste in fenilalanina ammmonia liasi ricombinante (PAL) legata a metossipolietilenoglicole (PEG), il quale prolunga la sua mezza vita in vivo. Il meccanismo di Pegvaliase è che l'enzima PAL, che metabolizza la Phe, catalizza la trasformazione della Phe in acido quinico trans e ammoniaca, i quali vengono metabolizzati dal fegato e poi espulsi nell'urina. Essendo una proteina omotetrametrica con peso molecolare di 62 kD per monomero, la PAL ricombinante viene prodotta in batteri ingegnerizzati. Escherichia coli (E. coli) con un plasmide che porta il gene PAL da Anabaena variabilis. E Pegvaliase (Palynziq) è stata sviluppata da BioMarin Pharmaceuticals.

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Pipeline di PAL

Nome generico	Nome del Marchio / Nome Alternativo	Sistema di espressione	Indizi	Produttore	Fase di Ricerca e Sviluppo
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilchetonuria (PKU)	BioMarin	Approvazione
CDX-6114	Enzima terapeutico per la fenilchetonuria, CDX 6114	Aggiornamento in attesa	Fenilchetonuria (PKU)	Codexis, Nestlé	Fase I
Fenilalanina ammonia lisi encapsulata in eritrociti	EryPAL, Eritrociti encapsulati PAL EryDel, EryDel	Aggiornamento in attesa	Fenilchetonuria (PKU)	EryDel	Pre-clinico
PJ008	Aggiornamento in attesa	Aggiornamento in attesa	Fenilchetonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Pre-clinico
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Aggiornamento in attesa	Fenilchetonuria (PKU)	Synlogic	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Aggiornamento in attesa	Fenilchetonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	PAL mRNA	Aggiornamento in attesa	Fenilchetonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Pre-clinico
Terapia genica	Aggiornamento in attesa	Aggiornamento in attesa	Fenilchetonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Pre-clinico

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