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Adenosina deaminasi (ADA)

Adenosina deaminasi (ADA)

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Modalità

Adenosina deaminasi (ADA)

Utilizzo terapeutico dell'adenosina deaminasi (ADA)

L'ADA-SCID è una sottotipo di immunodeficienza combinata severa (SCID) causato da una carenza ereditaria di adenosina deaminasi (ADA). La carenza di ADA è principalmente legata ad anomalie nello sviluppo e nella funzione dei linfoidi. La terapia sostitutiva enzimatica (ERT) è stata approvata per il trattamento dell'ADA-SCID.

Nel 2007 è stato introdotto un enzima ADA derivato dall'intestino bovino (Pegademase, Adagen) con limitazioni in termini di sicurezza e quantità disponibile. Nel 2018, è stato sviluppato Elapegademase-lvlr (Revcovi), una adenosina deaminasi ricombinante (rADA), da Leadiant Biosciences e autorizzato dalla FDA per trattare pazienti con ADA-SCID.

L'enzima ADA ricombinante (rADA) in Elapegademase-lvlr (Revcovi) è basato sulla sequenza di aminoacidi bovini e espresso ricombinantemente in Escherichia coli (E. coli) . Per prolungarne la mezza vita in vivo, rADA è coniugata covalentemente con mPEG tramite un legante succinimidil carbamato e forma il principio attivo di Revcovi, SC-PEG rADA.

Yaohai Bio-Pharma Offre una Soluzione CDMO Integrale per la Deaminasi dell'Adenina
Pipeline della Deaminasi dell'Adenina (ADA)

Nome generico

Nome del Marchio / Nome Alternativo

Sistema di espressione

Indizi

Produttore

Fase di Ricerca e Sviluppo

Elapegademase

Revcovi, レブコビ, PEG-rADA

E. coli

ADA- SCID: Carenza di adenosina deaminasi (ADA) associata a una grave immunodeficienza combinata (SCID)

Leadiant Biosciences, Teijin Pharma

Approvazione

Pegademase bovina

Adagen, PEG-ADA

Non applicabile (derivato dall'intestino bovino)

ADA- SCID

Chiesi Farmaceutici

Approvazione

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