La carenza di ornitina transcarbamilasi (OTC) è una malattia genetica rara che provoca gravi anomalie nel ciclo dell'urea. Ci sono quasi 10,000 casi di prevalenza di carenza di OTC a livello globale. La carenza dell’enzima OTC nelle cellule epatiche porta a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, che possono causare convulsioni, coma e morte nei pazienti non trattati. Attualmente, nessun trattamento è approvato dalla FDA per il deficit di OTC.
La terapia sostitutiva con proteine OTC o la terapia con mRNA OTC sono candidati farmaci perché l'espressione dell'enzima OTC nel fegato di pazienti con deficit di OTC può essere in grado di ripristinare la normale attività del ciclo, prevenendo danni neurologici e la necessità di trapianto di fegato.
Viene sviluppata una terapia a base di mRNA per il deficit di OTC. ARCT-810 si basa sulla piattaforma di rilascio LUNAR mediata dai lipidi di Arcturus, che fornisce mRNA OTC alle cellule epatiche e consente loro di produrre enzimi OTC funzionali. Arct-810 ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole ed è stato ben tollerato negli studi di Fase 1a (volontari sani) e di Fase 1b (pazienti con deficit di OTC). Attualmente, Arcturus ha implementato uno studio di fase 2 a dosi multiple rivolto ad adolescenti e adulti con deficit di OTC. La FDA statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ARCT-810.
Moderna ha lanciato un nuovo programma per il deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC) nel 2022 —— mRNA-3139 che codifica OTC. E l’mRNA-3139 si basa su un sistema di rilascio di nanoparticelle lipidiche (LNP).
Yaohai Bio-Pharma offre una soluzione unica per l'RNA
Risultati personalizzati
|
Classe
|
Risultati finali
|
Specificazione
|
Applicazioni
|
|
non GMP
|
Sostanza farmaceutica, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Ricerca preclinica come trasfezione cellulare, sviluppo di metodi analitici, studi di pre-stabilità, sviluppo di formulazioni
|
|
Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilità
|
Sostanza farmaceutica, mRNA
|
10mg~70 g
|
Nuovo farmaco sperimentale (IND), Autorizzazione per sperimentazione clinica (CTA), Fornitura per sperimentazione clinica, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale
|
|
Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA
|
5000 flaconcini o siringhe/cartucce preriempite
|
Pipeline terapeutiche dell'mRNA per la carenza di OTC
|
Nome codice
|
Proteina bersaglio
|
indicazioni
|
Costruttore
|
Ultima fase
|
|
ARCT-810, LUNARE-OTC
|
Enzima OTC
|
Carenza di ornitina transcarbamilasi (OTC).
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
Enzima OTC
|
Carenza di OTC
|
moderno
|
Pre-clinica
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
