Essendo un sistema immunitario adattivo procariotico, CRISPR/Cas può incorporare DNA patogeno straniero nei genomi batterici. La scoperta di questo sistema ha rivoluzionato le strategie di modifica del genoma poiché Cas9 può essere indirizzato a qualsiasi obiettivo desiderato utilizzando un RNA guida (gRNA) composto da una sequenza crRNA personalizzata e tracrRNA fusi insieme. Questa potente tecnologia offre un grande potenziale per invertire le malattie correggendo mutazioni in malattie poligeniche come quelle cardiovascolari.
L'mRNA non è né infettivo né una piattaforma di integrazione, e non c'è alcun rischio potenziale di infezione o inserimento di mutazioni. Viene generalmente consegnato tramite LNP come vettore non virale. Diverse aziende, tra cui Intellia Therapeutics e CRISPR Therapeutics, hanno sviluppato tecnologie di modifica genetica in vivo basate su mRNA e Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics ha sviluppato NTLA-2001 per il trattamento dell'Amyloidosi da Transtirretina (ATTR). La società ha recentemente ricevuto l'autorizzazione IND dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per avviare un trial di Fase III di NTLA-2001 per il trattamento dell'ATTR-CM, con un importante studio internazionale che inizierà alla fine del 2023.
CRISPR Therapeutics sta sviluppando CTX-310 per il trattamento della malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) e della dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma Offre una Soluzione Tutto Compreso per l'RNA
Consegne Personalizzate
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Grado
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Consegne
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Specifiche
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Applicazioni
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non-GMP
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Sostanza Farmaceutica, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Ricerca preclinica come trasfazione cellulare, Sviluppo di metodi analitici, Studi di prestabilità, Sviluppo di formulazioni
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Drug Product, LNP-mRNA
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GMP, Sterilità
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Sostanza Farmaceutica, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Autorizzazione per il saggio clinico (CTA), Fornitura per saggio clinico, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale
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Drug Product, LNP-mRNA
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5000 flaconi o siringhe prefissate/ cartridge
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