Sviluppato da Omega, l'Epigenomic Controller è una terapia basata su mRNA programmata per fornire un targeting altamente specifico di sequenze uniche all'interno del genoma, che può modulare in modo controllabile l'espressione genica su durate personalizzate per fornire opzioni diverse da "tutto acceso" o "tutto spento". Esercitando un’azione pre-trascrizionale ai livelli più alti di regolazione genetica, i controllori basati su mRNA hanno lo scopo di superare l’autoregolazione compensatoria tipicamente legata ai fattori chiave della malattia, compresi quelli che storicamente sono stati incurabili con approcci convenzionali.
Essendo il primo controller epigenomico Omega della categoria, OTX-2002 è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC). OTX-2002 ha lo scopo di regolare il livello di espressione di c-MYC (MYC), utilizzando proteine mirate codificate da mRNA per mediare la regolazione epigenetica con il potenziale di ignorare l'autoregolazione di MYC. La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano a OTX-2002 nel trattamento dell'HCC.
Altre terapie mRNA come controllori epigenomici di Omega sono in fase di studio in studi preclinici, tra cui OTX-2101 (MYC) per il cancro polmonare non a piccole cellule, CXCL 1-8 per l'infiammazione, HNF4A per la rigenerazione del fegato e SFRP1 per l'alopecia.
Yaohai Bio-Pharma offre una soluzione unica per l'RNA
Risultati personalizzati
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Classe
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Risultati finali
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Specificazione
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Applicazioni
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non GMP
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Sostanza farmaceutica, mRNA
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0.1~10 mg (mRNA)
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Ricerca preclinica come trasfezione cellulare, sviluppo di metodi analitici, studi di pre-stabilità, sviluppo di formulazioni
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Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA
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GMP, sterilità
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Sostanza farmaceutica, mRNA
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10mg~70 g
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Nuovo farmaco sperimentale (IND), Autorizzazione per sperimentazione clinica (CTA), Fornitura per sperimentazione clinica, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale
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Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA
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5000 flaconcini o siringhe/cartucce preriempite
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Pipeline di mRNA come controller epigenomico
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Nome codice
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Gene bersaglio
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indicazioni
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Costruttore
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Ultima fase
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OTX-2002
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IL MIO C
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Carcinoma epatocellulare
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Omega terapeutico
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Fase I/II
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OTX-2101
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IL MIO C
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Carcinoma polmonare non a piccole cellule
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Omega terapeutico
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Pre-clinica
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CXCL 1-8
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CXCL 1-8
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Infiammazione, immunologia
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Omega terapeutico
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Pre-clinica
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HNF4A
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HNF4A
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Rigenerazione del fegato
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Omega terapeutico
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Pre-clinica
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SFRP1
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SFRP1
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Alopecia
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Omega terapeutico
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Pre-clinica
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