Sviluppato da Omega, il Controllore Epigenomico è una terapia a base di mRNA programmata per fornire un targeting altamente specifico di sequenze uniche all'interno del genoma, che può modulare in modo controllato l'espressione genica per durate personalizzate, offrendo opzioni alternative rispetto al "tutto acceso" o "tutto spento". Attraverso un'azione pre-trascrizionale ai livelli più alti della regolazione genetica, i controller a base di mRNA sono progettati per superare la regolazione autocompensativa generalmente legata ai principali driver delle malattie, inclusi quelli che tradizionalmente non erano trattabili con approcci convenzionali.
Come primo controllore epigenomico della classe Omega, OTX-2002 è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC). OTX-2002 è destinato a regolare il livello di espressione di c-MYC (MYC), utilizzando proteine codificate da mRNA mirate per mediare la regolazione epigenetica con la potenziale capacità di sovrapporre l'autoregolazione di MYC. La FDA ha conferito a OTX-2002 lo Status di Farmaco Orfano per il trattamento del HCC.
Altri terapeutici mRNA, come controllori epigenomici di Omega, stanno essere investigati in studi pre-clinici, inclusi OTX-2101 (MYC) per il cancro polmonare a cellule non piccole, CXCL 1-8 per l'infiammazione, HNF4A per la rigenerazione epatica e SFRP1 per l'aloppecia.
Yaohai Bio-Pharma Offre una Soluzione Tutto Compreso per l'RNA
Consegne Personalizzate
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Grado
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Consegne
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Specifiche
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Applicazioni
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non-GMP
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Sostanza Farmaceutica, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Ricerca preclinica come trasfazione cellulare, Sviluppo di metodi analitici, Studi di prestabilità, Sviluppo di formulazioni
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Drug Product, LNP-mRNA
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GMP, Sterilità
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Sostanza Farmaceutica, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Autorizzazione per il saggio clinico (CTA), Fornitura per saggio clinico, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale
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Drug Product, LNP-mRNA
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5000 flaconi o siringhe prefissate/ cartridge
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pipeline mRNA come Controllore Epigenomico
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Codice nome
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Gene di destinazione
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Indizi
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Produttore
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Ultimo stadio
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OTX-2002
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MIO
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Carcinoma epatocellulare
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Omega Therapeutic
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Fase I\/II
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OTX-2101
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MIO
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Cancro polmonare a cellule non piccole
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Omega Therapeutic
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Pre-clinico
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CXCL 1-8
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CXCL 1-8
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Inflamazione, immunologia
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Omega Therapeutic
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Pre-clinico
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HNF4A
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HNF4A
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Rigenerazione epatica
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Omega Therapeutic
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Pre-clinico
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SFRP1
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SFRP1
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Alopecia
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Omega Therapeutic
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Pre-clinico
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IT
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