Fenilalanina ammoniaca liasi (PAL)

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Fenilalanina ammoniaca liasi (PAL)

Uso terapeutico della fenilalanina ammoniaca liasi (PAL)

La fenilalanina idrossilasi (PAH) regola il metabolismo intermedio della fenilalanina (Phe) convertendo Phe in tirosina (Tyr). La carenza di PAH provoca iperfenilalaninemia (HPA) e fenilchetonuria (PKU) e, in particolare, livelli elevati di fenilalanina possono portare a disfunzioni cerebrali. Pertanto, la terapia enzimatica sostitutiva può essere efficace per i pazienti affetti da PKU.

Pegvaliase (Palynziq) è un enzima che metabolizza la fenilalanina (Phe), sostituendo la ridotta attività dell'enzima PAH. Pegvaliase è costituito da fenilalanina ammoniaca liasi (PAL) ricombinante legata al metossipolietilenglicole (PEG), che ne prolunga l'emivita in vivo. Il meccanismo di Pegvaliase è che l'enzima PAL, metabolizzato da Phe, catalizza la trasformazione di Phe in acido transchinico e ammoniaca, che vengono metabolizzati dal fegato e quindi escreti nelle urine. Essendo una proteina omotetramerica con un peso molecolare di 62 kD per monomero, il PAL ricombinante viene prodotto in batteri ingegnerizzati Escherichia coli (E. coli) con un plasmide che porta il gene PAL da Anabaena variabilis. E Pegvaliase (Palynziq) è sviluppato da BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma offre una soluzione CDMO completa per PAL

Conduttura PAL

Nome generico	Marchio/Nome alternativo	Sistema di espressione	indicazioni	Costruttore	Fase di ricerca e sviluppo
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Fenilasi, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilchetonuria (PKU)	BioMarin	Approvazione
CDX-6114	Enzima terapeutico fenilchetonuria, CDX 6114	Aggiornamento in sospeso	Fenilchetonuria (PKU)	Codice, Nestlé	Fase I
Eritrociti incapsulati con fenilalanina ammoniaca liasi	EryPAL, PAL eritrocitario incapsulato EryDel, EryDel	Aggiornamento in sospeso	Fenilchetonuria (PKU)	EryDel	Pre-clinica
PJ008	Aggiornamento in sospeso	Aggiornamento in sospeso	Fenilchetonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotecnologia Co., Ltd.	Pre-clinica
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Aggiornamento in sospeso	Fenilchetonuria (PKU)	Sinlogico	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Aggiornamento in sospeso	Fenilchetonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	mRNA PAL	Aggiornamento in sospeso	Fenilchetonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Pre-clinica
Terapia genetica	Aggiornamento in sospeso	Aggiornamento in sospeso	Fenilchetonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Pre-clinica

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