L'acidemia metilmalonica (MMA), nota come aciduria metilmalonica, è un gruppo di malattie ereditarie causate da mutazioni nei geni ereditati con modalità autosomica recessiva. Gli individui affetti da acidemia metilmalonica non sono in grado di elaborare correttamente alcune proteine e parti di grasso, con conseguente accumulo di acido metilmalonico (sostanze tossiche) nel sangue e/o nelle urine e una condizione grave nota come eventi di scompenso o crisi metaboliche. Attualmente non esiste un trattamento approvato per l’acidemia metilmalonica.
La carenza dell'enzima acido metilmalonico-CoA mutasi (codificato dal gene umano MUT) è la principale causa di acidemia metilmalonica (circa il 60% dei casi) e la terapia enzimatica sostitutiva o le terapie basate sull'mRNA MUT forniscono i farmaci di scelta.
mRNA-3704 e mRNA-3705
Nei modelli animali, studi preclinici di prova hanno dimostrato che le terapie a base di mRNA sono indicate anche per il trattamento di rari disturbi metabolici come l’acidemia metilmalonica isolata (MMA). Moderna ha scoperto mRNA-3704 e mRNA-3705, due candidati alla terapia MMA basata su mRNA, che codificano per l'enzima funzionale metilmalonil-CoA mutasi. mRNA-3704 e mRNA-3705 sono formulati con nanoparticelle lipidiche (LNP).
mRNA-3705 è attualmente in fase di sperimentazione clinica. È stato riferito che l'mRNA-3705 è stato testato in uno studio di fase 1/2 (studio Landmark) in cui 11 partecipanti hanno ricevuto 221 dosi di mRNA-3705. Ad oggi, tutti i partecipanti hanno scelto di partecipare a un successivo studio di estensione in aperto. Fino ad ora, l’mRNA-3705 ha generalmente acquisito una buona capacità di tolleranza e nessuno studio è stato interrotto a causa della sicurezza o del rispetto dei criteri di tossicità dose-limitante definiti dal protocollo.
Yaohai Bio-Pharma offre una soluzione unica per l'RNA
Risultati personalizzati
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Classe
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Risultati finali
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Specificazione
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Applicazioni
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non GMP
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Sostanza farmaceutica, mRNA
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0.1~10 mg (mRNA)
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Ricerca preclinica come trasfezione cellulare, sviluppo di metodi analitici, studi di pre-stabilità, sviluppo di formulazioni
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Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA
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GMP, sterilità
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Sostanza farmaceutica, mRNA
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10mg~70 g
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Nuovo farmaco sperimentale (IND), Autorizzazione per sperimentazione clinica (CTA), Fornitura per sperimentazione clinica, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale
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Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA
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5000 flaconcini o siringhe/cartucce preriempite
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Pipeline terapeutiche dell'mRNA per l'acidemia metilmalonica
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Nome codice
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Proteina bersaglio
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indicazioni
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Costruttore
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Ultima fase
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mRNA-3705
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Metilmalonil-CoA mutasi
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Acidemia metilmalonica
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moderno
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Fase II
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mRNA-3704
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Metilmalonil-CoA mutasi
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Acidemia metilmalonica
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moderno
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Fase I / II
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