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Terapia dell'mRNA come sostituto proteico

Terapia dell'mRNA come sostituto proteico

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Terapia dell'mRNA come sostituto proteico

Il corpo umano può essere utilizzato dall'mRNA per tradurre e codificare proteine ​​terapeutiche come proteine ​​transmembrana, intracellulari, intramitocondriali e secrete. La terapia sostitutiva proteica basata sull'mRNA fornisce una valida cura alternativa per varie malattie.

Studi clinici hanno dimostrato che le terapie basate sull'mRNA possono essere utilizzate nell'ischemia miocardica (AZD8601, VEGF mRNA), nel deficit di ornitina transcarbamilasi (ARCT-810, OTCase mRNA), nell'acidemia metilmalonica (mRNA-3705, MUT mRNA), nell'acidemia propionica (mRNA- 3927, PCCA/B mRNA), fibrosi cistica (MRT-5005 e VX-522, CFTR mRNA).

Inoltre, gli mRNA codificano direttamente anticorpi (ad esempio anticorpi neutralizzanti, frammenti di anticorpi e nanoanticorpi) per la prevenzione e il trattamento delle infezioni virali e del cancro. Questi anticorpi riconoscono specificamente virus, batteri e cellule cancerose/tumorali e li legano tramite lunghe catene variabili, il che risulta essere utile per la prevenzione e il trattamento della SARS-CoV-2, dell’HIV, nonché di modelli animali e tumori umani.

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Risultati personalizzati

Classe

Risultati finali

Specificazione

Applicazioni

non GMP

Sostanza farmaceutica, mRNA

0.1~10 mg (mRNA)

Ricerca preclinica come trasfezione cellulare, sviluppo di metodi analitici, studi di pre-stabilità, sviluppo di formulazioni

Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA

GMP, sterilità

Sostanza farmaceutica, mRNA

10mg~70 g

Nuovo farmaco sperimentale (IND), Autorizzazione per sperimentazione clinica (CTA), Fornitura per sperimentazione clinica, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale

Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA

5000 flaconcini o siringhe/cartucce preriempite

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