Essendo un sistema immunitario adattivo procariotico, CRISPR/Cas può impiantare DNA estraneo che causa malattie nei genomi batterici. La scoperta di questo sistema ha rivoluzionato le strategie di modifica del genoma perché Cas9 può essere diretto verso qualsiasi bersaglio desiderato utilizzando un RNA guida (gRNA) composto da una sequenza di crRNA personalizzata e un tracrRNA fusi insieme. Questa potente tecnologia offre un grande potenziale per invertire le malattie correggendo le mutazioni nelle malattie poligeniche come le malattie cardiovascolari.
L'mRNA non è né infettivo né una piattaforma di integrazione e non esiste alcun rischio potenziale di infezione o di inserimento di mutazioni. Viene generalmente fornito dall'LNP come vettore non virale. Diverse aziende, tra cui Intellia Therapeutics e CRISPR Therapeutics, hanno sviluppato tecnologie di editing genetico in vivo basate su mRNA e Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics ha sviluppato NTLA-2001 per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR). L’azienda ha recentemente ricevuto l’autorizzazione IND dalla Food and Drug Administration statunitense per avviare uno studio di Fase III di NTLA-2001 per il trattamento dell’ATTR-CM, con un significativo studio internazionale che inizierà alla fine del 2023.
CRISPR Therapeutics sta sviluppando CTX-310 per il trattamento della malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) e della dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma offre una soluzione unica per l'RNA
Risultati personalizzati
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Classe
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Risultati finali
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Specificazione
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Applicazioni
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non GMP
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Sostanza farmaceutica, mRNA
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0.1~10 mg (mRNA)
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Ricerca preclinica come trasfezione cellulare, sviluppo di metodi analitici, studi di pre-stabilità, sviluppo di formulazioni
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Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA
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GMP, sterilità
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Sostanza farmaceutica, mRNA
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10mg~70 g
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Nuovo farmaco sperimentale (IND), Autorizzazione per sperimentazione clinica (CTA), Fornitura per sperimentazione clinica, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale
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Prodotto farmaceutico, LNP-mRNA
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5000 flaconcini o siringhe/cartucce preriempite
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