La carenza di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) è una malattia genetica rara che causa gravi anomalie nel ciclo dell'urea. Ci sono circa 10.000 casi di carenza di OTC a livello globale, in base alla prevalenza. La mancanza dell'enzima OTC nelle cellule epatiche porta a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, il che può causare convulsioni, coma e morte nei pazienti non trattati. Attualmente, nessuna terapia è approvata dall'FDA per la carenza di OTC.
Le terapie di sostituzione della proteina OTC o le terapie con mRNA OTC sono candidati farmaci poiché l'espressione dell'enzima OTC nel fegato dei pazienti con carenza di OTC potrebbe essere in grado di ripristinare un'attività ciclica normale, prevenendo danni neurologici e l'esigenza di trapianto epatico.
Un farmaco terapeutico a base di mRNA è stato sviluppato per la carenza di OTC. ARCT-810 si basa sulla piattaforma di recapito LUNAR mediata da lipidi di Arcturus, che consegna l'mRNA di OTC alle cellule epatiche e permette loro di produrre enzimi OTC funzionali. ARCT-810 ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole ed è stato ben tollerato negli studi di Fase 1a (soggetti sani) e Fase 1b (pazienti con carenza di OTC). Attualmente, Arcturus ha avviato uno studio di Fase 2 con somministrazione multipla mirato agli adolescenti e adulti con carenza di OTC. La FDA degli Stati Uniti ha conferito a ARCT-810 lo status di 'orphan drug'.
Moderna ha lanciato un nuovo programma per la carenza di ornitina transcarbamilasi (OTC) nel 2022 —— mRNA-3139 che codifica OTC. E mRNA-3139 si basa su un sistema di recapito a nanoparticelle lipidiche (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Offre una Soluzione Tutto Compreso per l'RNA
Consegne Personalizzate
|
Grado
|
Consegne
|
Specifiche
|
Applicazioni
|
|
non-GMP
|
Sostanza Farmaceutica, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Ricerca preclinica come trasfazione cellulare, Sviluppo di metodi analitici, Studi di prestabilità, Sviluppo di formulazioni
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilità
|
Sostanza Farmaceutica, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Autorizzazione per il saggio clinico (CTA), Fornitura per saggio clinico, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale
|
|
Drug Product, LNP-mRNA
|
5000 flaconi o siringhe prefissate/ cartridge
|
pipeline terapeutiche mRNA per la carenza OTC
|
Codice nome
|
Proteina target
|
Indizi
|
Produttore
|
Ultimo stadio
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzima OTC
|
Mancanza di Ornithine Transcarbamylase (OTC)
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
Enzima OTC
|
Mancanza di OTC
|
Moderna
|
Pre-clinico
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
