L'acidemia methylmalonica (MMA), nota anche come methylmalonic aciduria, è un gruppo di disturbi ereditari causati da mutazioni in geni che si trasmettono in modo autosomico recessivo. Le persone con acidemia methylmalonica non riescono a metabolizzare correttamente determinate proteine e parti dei grassi, il che porta all'accumulo di acido methylmalonico (sostanze tossiche) nel sangue e/o nell'urina e a una condizione grave nota come episodi di decompensazione o crisi metaboliche. Attualmente non esiste alcuna terapia approvata per l'acidemia methylmalonica.
La carenza dell'enzima methylmalonic acid-CoA mutase (codificato dal gene MUT umano) è la causa principale dell'acidemia methylmalonica (circa il 60% dei casi), e le terapie di sostituzione enzimatica o basate su mRNA MUT rappresentano le scelte preferite.
mRNA-3704 e mRNA-3705
In modelli animali, studi preclinici di proof-of-concept hanno dimostrato che le terapie mRNA sono inoltre indicate per il trattamento di disturbi metabolici rari come l'acidosi metilmalonica isolata (MMA). mRNA-3704 e mRNA-3705, due candidati terapeutici MMA basati su mRNA, sono stati scoperti da Moderna e codificano per l'enzima funzionale mutasi del metilmalonil-CoA. mRNA-3704 e mRNA-3705 sono formulati con nanoparticelle lipidiche (LNP).
il mRNA-3705 è attualmente in fase di trial clinici. Si è riferito che il mRNA-3705 è stato testato in uno studio di Fase 1/2 (Studio Landmark) in cui 11 partecipanti hanno ricevuto 221 dosi di mRNA-3705. Finora, tutti i partecipanti hanno scelto di partecipare a uno studio successivo a Formula Aperta. Fino ad oggi, il mRNA-3705 ha generalmente mostrato una buona tollerabilità e nessuno studio è stato interrotto per problemi di sicurezza o per aver raggiunto criteri tossici limitanti definiti dal protocollo.
Yaohai Bio-Pharma Offre una Soluzione Tutto Compreso per l'RNA
Consegne Personalizzate
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Grado
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Consegne
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Specifiche
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Applicazioni
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non-GMP
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Sostanza Farmaceutica, mRNA
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0,1~10 mg (mRNA)
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Ricerca preclinica come trasfazione cellulare, Sviluppo di metodi analitici, Studi di prestabilità, Sviluppo di formulazioni
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Drug Product, LNP-mRNA
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GMP, Sterilità
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Sostanza Farmaceutica, mRNA
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10 mg~70 g
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Investigational new drug (IND), Autorizzazione per il saggio clinico (CTA), Fornitura per saggio clinico, Richiesta di licenza biologica (BLA), Fornitura commerciale
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Drug Product, LNP-mRNA
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5000 flaconi o siringhe prefissate/ cartridge
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pipeline di mRNA Terapeutici per l'Acidemia Methylmalonica
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Codice nome
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Proteina target
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Indizi
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Produttore
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Ultimo stadio
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mRNA-3705
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Mutasi del Methylmalonyl-CoA
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Acidemia Methylmalonica
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Moderna
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Fase II
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mRNA-3704
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Mutasi del Methylmalonyl-CoA
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Acidemia Methylmalonica
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Moderna
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Fase I\/II
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