ฟีนิลอะลานีน แอมโมเนีย ไลแอส (PAL)

รูปแบบ

ฟีนิลอะลานีน แอมโมเนีย ไลแอส (PAL)

การใช้งานทางการรักษาของ Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

เอนไซม์ Phenylalanine hydroxylase (PAH) ควบคุมการเมทาบอลิซึมขั้นกลางของฟีนิลอะลานีน (Phe) โดยการเปลี่ยน Phe เป็นไทโรซีน (Tyr) การขาด PAH ทำให้เกิดภาวะไฮเปอร์ฟีนิลอะลานีเนมีอา (HPA) และฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ระดับฟีนิลอะลานีนสูงสามารถนำไปสู่ความผิดปกติของสมองได้ ดังนั้น การบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนอาจมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยที่เป็น PKU

Pegvaliase (Palynziq) เป็นเอนไซม์ที่ทำหน้าที่ย่อยฟีนิลอะลานีน (Phe) เพื่อทดแทนการทำงานของเอนไซม์ PAH ที่ลดลง Pegvaliase ประกอบด้วยเอนไซม์ฟีนิลอะลานีนแอมโมเนียไลแอส (PAL) ที่เชื่อมต่อกับเมโธกซีโพลีเอทิลีนไกลคอล (PEG) ซึ่งช่วยยืดอายุการใช้งานในร่างกาย PAL ในกลไกของ Pegvaliase จะทำหน้าที่เปลี่ยน Phe ให้กลายเป็น trans-ควินิกแอซิดและแอมโมเนีย ซึ่งจะถูกย่อยสลายโดยตับและขับออกทางปัสสาวะ นอกจากนี้ PAL ที่ได้จากจุลชีพเป็นโปรตีนโฮโมเทตราเมอร์ที่มีน้ำหนักโมเลกุล 62 kD ต่อโมโนเมอร์ และผลิตจากแบคทีเรียที่ผ่านการดัดแปลงแล้ว Escherichia coli (E. coli) โดยใช้พลาสมิดที่บรรจุยีน PAL จาก Anabaena variabilis และ Pegvaliase (Palynziq) พัฒนาโดยบริษัท BioMarin Pharmaceuticals

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชัน CDMO แบบครบวงจรสำหรับ PAL

ท่อส่งโครงการ PAL

ชื่อสามัญ	ชื่อแบรนด์ / ชื่ออื่น	ระบบการแสดงออก	ข้อบ่งใช้	ผู้ผลิต	ขั้นตอนการวิจัยและพัฒนา
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	ฟีนิลคีโตนูรีย์ (PKU)	ไบโอมาริน	การอนุมัติ
CDX-6114	เอนไซม์บำบัดสำหรับโรคฟีนิลคีโตนูรีย์ CDX 6114	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูรีย์ (PKU)	โคเด็กซิส, เนสท์เล่	ระยะที่หนึ่ง
ฟีนิลอะลานีน แอมโมเนีย ไลอาส ที่ห่อหุ้มด้วยเซลล์เม็ดเลือดแดง	EryPAL, เซลล์เม็ดเลือดแดงที่ห่อหุ้ม PAL EryDel, EryDel	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูรีย์ (PKU)	EryDel	ก่อนการทดลองทางคลินิก
PJ008	รอการอัปเดต	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูรีย์ (PKU)	บริษัท Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	ก่อนการทดลองทางคลินิก
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูรีย์ (PKU)	Synlogic	ระยะที่สอง
โดโมฟีโนเจน แซลฟาพาร์โว	BMN307	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูรีย์ (PKU)	ไบโอแมริน ฟาร์มาซูติคอล, อิงค์	ระยะที่สอง
mRNA-3283	PAL mRNA	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูรีย์ (PKU)	โมเดอร์นา, อิงค์	ก่อนการทดลองทางคลินิก
การบำบัดด้วยยีน	รอการอัปเดต	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูรีย์ (PKU)	เจนไซม์ คอร์ป.	ก่อนการทดลองทางคลินิก

หมวดหมู่ทั้งหมด

ฟีนิลอะลานีน แอมโมเนีย ไลแอส (PAL)

รูปแบบ