พัฒนาโดย Omega ตัวควบคุม Epigenomic เป็นการรักษาที่ใช้ mRNA เป็นพื้นฐาน โดยถูกเขียนโปรแกรมให้มีการกำหนดเป้าหมายเฉพาะในลำดับยีนอย่างแม่นยำ ซึ่งสามารถควบคุมการแสดงออกของยีนได้อย่างมีขั้นตอนตามระยะเวลาที่กำหนด เพื่อให้มีตัวเลือกนอกเหนือจาก "เปิดทั้งหมด" หรือ "ปิดทั้งหมด" โดยผ่านการทำงานระดับพรีทรานสคริปชันที่สูงที่สุดของการควบคุมการแสดงออกของยีน mRNA-based controllers มีจุดประสงค์เพื่อเอาชนะกลไกการควบคุมตนเองที่เกี่ยวข้องกับปัจจัยหลักที่กระตุ้นโรค รวมถึงปัจจัยที่เคยไม่สามารถรักษาได้ด้วยวิธีการแบบเดิม
ในฐานะตัวควบคุม Epigenomic คลาสแรกของ Omega OTX-2002 กำลังพัฒนาสำหรับการรักษาโรคมะเร็งตับเซลล์ (HCC) OTX-2002 มีจุดประสงค์เพื่อควบคุมระดับการแสดงออกของ c-MYC (MYC) โดยใช้โปรตีนที่เข้ารหัส mRNA เป้าหมายเพื่อช่วยในการควบคุม epigenetic และมีศักยภาพในการแทนที่ระบบการควบคุมตนเองของ MYC FDA ได้อนุมัติ Orphan Drug Designation ให้กับ OTX-2002 ในการรักษามะเร็งตับเซลล์ (HCC)
ยาบำบัด mRNA อื่น ๆ ในฐานะตัวควบคุม Epigenomic ของ Omega กำลังถูกศึกษาในงานวิจัยก่อนทางคลินิก เช่น OTX-2101 (MYC) สำหรับมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก CXCL 1-8 สำหรับการอักเสบ HNF4A สำหรับการฟื้นฟูตับ และ SFRP1 สำหรับโรคผมร่วง
Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชันแบบครบวงจรสำหรับ RNA
งานมอบหมายพิเศษ
เกรด
|
สิ่งที่จะได้รับ
|
ข้อมูลจำเพาะ
|
การประยุกต์ใช้
|
non-GMP
|
สารยา, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
การวิจัยก่อนคลินิก เช่น การส่งเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความเสถียรเบื้องต้น การพัฒนาสูตร
|
ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
|
GMP, ความปลอดเชื้อ
|
สารยา, mRNA
|
10 มก.~70 กรัม
|
ยาใหม่ที่กำลังทดลอง (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), อุปทานสำหรับการทดลองทางคลินิก, ใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA), อุปทานเชิงพาณิชย์
|
ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
|
5000 ขวดหรือเข็มฉีดยา/ตลับบรรจุล่วงหน้า
|
ท่อส่ง mRNA ในฐานะผู้ควบคุม Epigenomic
Code name
|
ยีนเป้าหมาย
|
ข้อบ่งใช้
|
ผู้ผลิต
|
ขั้นตอนล่าสุด
|
OTX-2002
|
MYC
|
มะเร็งตับเซลล์
|
Omega Therapeutic
|
ระยะที่ I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
มะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก
|
Omega Therapeutic
|
ก่อนการทดลองทางคลินิก
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
การอักเสบ ภูมิคุ้มกัน
|
Omega Therapeutic
|
ก่อนการทดลองทางคลินิก
|
HNF4A
|
HNF4A
|
การฟื้นตัวของตับ
|
Omega Therapeutic
|
ก่อนการทดลองทางคลินิก
|
SFRP1
|
SFRP1
|
โรคผมร่วง
|
Omega Therapeutic
|
ก่อนการทดลองทางคลินิก
|