CRISPR/Cas เป็นระบบภูมิคุ้มกันที่ปรับตัวได้แบบโปรคาริโอต สามารถปลูกฝัง DNA ที่ก่อให้เกิดโรคแปลกปลอมเข้าไปในจีโนมของแบคทีเรียได้ การค้นพบระบบนี้ได้ปฏิวัติกลยุทธ์การแก้ไขจีโนม เนื่องจาก Cas9 สามารถนำไปยังเป้าหมายที่ต้องการได้โดยใช้ RNA นำทาง (gRNA) ซึ่งประกอบด้วยลำดับ crRNA ที่กำหนดเองและ tracrRNA ที่หลอมรวมเข้าด้วยกัน เทคโนโลยีอันทรงพลังนี้มีศักยภาพที่ดีในการบรรเทาอาการเจ็บป่วยโดยการแก้ไขการกลายพันธุ์ในโรคที่เกิดจากหลายสาเหตุ เช่น โรคหัวใจและหลอดเลือด
mRNA ไม่ใช่ทั้งแบบติดเชื้อหรือเป็นแพลตฟอร์มบูรณาการ และไม่มีความเสี่ยงที่อาจเกิดการติดเชื้อหรือการแทรกซึมของการกลายพันธุ์ โดยทั่วไปจะถูกส่งโดย LNP ในรูปแบบเวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัส บริษัทหลายแห่ง รวมถึง Intellia Therapeutics และ CRISPR Therapeutics ได้พัฒนาเทคโนโลยีการแก้ไขยีนในสิ่งมีชีวิต โดยใช้ mRNA และ Cas9 gRNA
Intellia Therapeutics พัฒนา NTLA-2001 สำหรับการรักษา Transthyretin Amyloidosis (ATTR) เมื่อเร็วๆ นี้ บริษัทได้รับการอนุมัติ IND จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ให้เริ่มการทดลอง NTLA-2001 ระยะที่ 2023 สำหรับการรักษา ATTR-CM โดยจะมีการทดลองระดับนานาชาติที่สำคัญซึ่งจะเริ่มในปลายปี XNUMX
CRISPR Therapeutics กำลังพัฒนา CTX-310 สำหรับการรักษาโรคหลอดเลือดหัวใจตีบตัน (ASCVD) และภาวะไขมันผิดปกติ
Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชั่นแบบครบวงจรสำหรับ RNA
การส่งมอบที่กำหนดเอง
|
เกรด
|
การส่งมอบ
|
Specification
|
การใช้งาน
|
|
ไม่ใช่ GMP
|
สารยา mRNA
|
0.1~10 มก. (mRNA)
|
การวิจัยพรีคลินิก เช่น การถ่ายเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความคงตัวเบื้องต้น การพัฒนาสูตรผสม
|
|
ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA
|
|
GMP, ความเป็นหมัน
|
สารยา mRNA
|
10 มก.~70 ก
|
ยาใหม่ที่ใช้ในการวิจัย (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), การจัดหาการทดลองทางคลินิก, การขอใบอนุญาตทางชีวภาพ (BLA), การจัดหาเชิงพาณิชย์
|
|
ผลิตภัณฑ์ยา LNP-mRNA
|
5000 ขวดหรือหลอดฉีดยา/ตลับบรรจุไว้ล่วงหน้า
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
