เนื่องจากเป็นระบบภูมิคุ้มกันแบบปรับตัวของโปรคาร์ยโอติก CRISPR/Cas สามารถฝัง DNA ที่ก่อให้เกิดโรคจากสิ่งแปลกปลอมลงในจีโนมแบคทีเรีย การค้นพบระบบนี้ได้ปฏิวัติกลยุทธ์การแก้ไขจีโนม เนื่องจาก Cas9 สามารถถูกนำทางไปยังเป้าหมายที่ต้องการโดยใช้ RNA ไกด์ (gRNA) ซึ่งประกอบด้วยลำดับ crRNA ที่กำหนดเองและ tracrRNA ที่เชื่อมต่อกัน เทคโนโลยีที่ทรงพลังนี้มีศักยภาพอย่างมากในการย้อนกลับความเจ็บป่วยโดยการแก้ไขการกลายพันธุ์ในโรคหลายยีน เช่น โรคหัวใจและหลอดเลือด
MRNA ไม่ใช่สารที่ทำให้ติดเชื้อหรือเป็นแพลตฟอร์มการผสานรวม และไม่มีความเสี่ยงที่จะติดเชื้อหรือแทรกการกลายพันธุ์ มันมักจะถูกส่งมอบโดย LNP ในฐานะเวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัส บริษัทหลายแห่ง เช่น Intellia Therapeutics และ CRISPR Therapeutics ได้พัฒนาเทคโนโลยีการแก้ไขยีนในร่างกายโดยอาศัย mRNA และ Cas9 gRNA
Intellia Therapeutics พัฒนา NTLA-2001 เพื่อรักษา Transthyretin Amyloidosis (ATTR) บริษัทเพิ่งได้รับการอนุมัติ IND จากสำนักงานอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาเพื่อเริ่มต้นการทดลองระยะที่สามของ NTLA-2001 สำหรับการรักษา ATTR-CM โดยจะเริ่มการทดลองระดับนานาชาติในช่วงปลายปี 2023
CRISPR Therapeutics กำลังพัฒนา CTX-310 เพื่อรักษาโรคหลอดเลือดหัวใจแบบไขมัน粥 (ASCVD) และภาวะไขมันในเลือดผิดปกติ
Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชันแบบครบวงจรสำหรับ RNA
งานมอบหมายพิเศษ
|
เกรด
|
สิ่งที่จะได้รับ
|
ข้อมูลจำเพาะ
|
การประยุกต์ใช้
|
|
non-GMP
|
สารยา, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
การวิจัยก่อนคลินิก เช่น การส่งเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความเสถียรเบื้องต้น การพัฒนาสูตร
|
|
ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
|
|
GMP, ความปลอดเชื้อ
|
สารยา, mRNA
|
10 มก.~70 กรัม
|
ยาใหม่ที่กำลังทดลอง (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), อุปทานสำหรับการทดลองทางคลินิก, ใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA), อุปทานเชิงพาณิชย์
|
|
ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
|
5000 ขวดหรือเข็มฉีดยา/ตลับบรรจุล่วงหน้า
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
