ยาบำบัด mRNA สำหรับภาวะขาดเอนไซม์ OTC

รูปแบบ

ยาบำบัด mRNA สำหรับภาวะขาดเอนไซม์ OTC

ภาวะขาด ornithine Transcarbamylase (OTC) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบน้อยซึ่งทำให้เกิดความผิดปกติอย่างรุนแรงในวงจรยูเรีย มีผู้ป่วยประมาณ 10,000 รายทั่วโลกตามอัตราการแพร่ระบาด การขาดเอนไซม์ OTC ในเซลล์ตับส่งผลให้มีปริมาณแอมโมเนียในเลือดสูงขึ้น ซึ่งอาจก่อให้เกิดอาการชัก หมดสติ และเสียชีวิตในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาใดที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับภาวะขาด OTC

ยาที่เป็นตัวแทนโปรตีน OTC หรือการบำบัดด้วย mRNA OTC เป็นตัวยาที่กำลังพัฒนา เนื่องจากการแสดงออกของเอนไซม์ OTC ในตับของผู้ป่วยที่ขาด OTC อาจสามารถฟื้นฟูการทำงานของวงจรให้เป็นปกติ ป้องกันความเสียหายของระบบประสาท และลดความจำเป็นในการปลูกถ่ายตับ

ผลิตภัณฑ์บำบัดด้วย mRNA ได้รับการพัฒนาสำหรับภาวะขาด OTC ARCT-810 พัฒนาขึ้นบนแพลตฟอร์มการส่งมอบ LUNAR ที่ใช้ไขมันของ Arcturus ซึ่งส่ง OTC mRNA เข้าสู่เซลล์ตับและช่วยให้เซลล์เหล่านั้นสร้างเอนไซม์ OTC ที่ทำงานได้ ARCT-810 แสดงให้เห็นถึงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีและทนได้ดีในระยะที่ 1a (อาสาสมัครที่มีสุขภาพดี) และระยะที่ 1b (ผู้ป่วยที่ขาด OTC) ในปัจจุบัน Arcturus ได้เริ่มการศึกษาหลายโดสในระยะที่ 2 สำหรับวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่ขาด OTC แล้ว US FDA ได้อนุมัติสถานะยาสำหรับโรคหายากให้กับ ARCT-810

Moderna เปิดตัวโปรแกรมใหม่สำหรับภาวะขาด ornithine transcarbamylase (OTC) ในปี 2022 —— mRNA-3139 ที่เข้ารหัส OTC และ mRNA-3139 พัฒนาขึ้นบนระบบการส่งมอบ nanoparticle ที่ใช้ไขมัน (LNP)

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชันแบบครบวงจรสำหรับ RNA

ผลิตภัณฑ์ RNA ในแคตตาล็อก

ผลิตภัณฑ์ mRNA ในแคตาล็อก
ผลิตภัณฑ์ saRNA ในแคตาล็อก
ผลิตภัณฑ์ circRNA ในแคตาล็อก

การสังเคราะห์ RNA แบบกำหนดเอง

การสังเคราะห์ mRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ saRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ circRNA แบบกำหนดเอง

บริการ CDMO สำหรับ mRNA

การพัฒนากระบวนการ
การผลิตตามมาตรฐาน GMP
การบรรจุและเสร็จสิ้นแบบปลอดเชื้อ
การวิเคราะห์และการทดสอบ

งานมอบหมายพิเศษ

เกรด	สิ่งที่จะได้รับ	ข้อมูลจำเพาะ	การประยุกต์ใช้
non-GMP	สารยา, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	การวิจัยก่อนคลินิก เช่น การส่งเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความเสถียรเบื้องต้น การพัฒนาสูตร
	ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
GMP, ความปลอดเชื้อ	สารยา, mRNA	10 มก.~70 กรัม	ยาใหม่ที่กำลังทดลอง (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), อุปทานสำหรับการทดลองทางคลินิก, ใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA), อุปทานเชิงพาณิชย์
	ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA	5000 ขวดหรือเข็มฉีดยา/ตลับบรรจุล่วงหน้า

ท่อส่งวัคซีนบำบัด mRNA สำหรับภาวะขาด OTC

Code name	โปรตีนเป้าหมาย	ข้อบ่งใช้	ผู้ผลิต	ขั้นตอนล่าสุด
ARCT-810, LUNAR-OTC	เอนไซม์ OTC	ภาวะขาดเอนไซม์ Ornithine Transcarbamylase (OTC)	Arcturus	ระยะที่สอง
mRNA-3139	เอนไซม์ OTC	ภาวะขาด OTC	Moderna	ก่อนการทดลองทางคลินิก

หมวดหมู่ทั้งหมด

ยาบำบัด mRNA สำหรับภาวะขาดเอนไซม์ OTC

รูปแบบ