ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคโพรไพลก์แอซิดีเมีย

รูปแบบ

ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคโพรไพลก์แอซิดีเมีย

เรียกอีกอย่างว่า propionic aciduria, propionic acidosis (PA) เป็นโรคทางเมแทบอลิซึมชนิดด้อยพันธุกรรมที่หายาก ซึ่งเป็นภาวะกรดอะมิโนเชนกิ่ง โรค Propionic acidemia เกิดจากภาวะขาดเอนไซม์ propionyl-CoA carboxylase (PCC deficiency) ซึ่งคล้ายกับ methylmalonic acidemia ที่เกิดจากภาวะขาดเอนไซม์ methylmalonyl-CoA mutase ผู้ป่วยโรค Propionic acidemia ไม่สามารถย่อยโปรตีนและไขมันบางชนิดได้ถูกต้อง ส่งผลให้มีสารพิษสะสม เช่น กรดพรอไพริกในเลือด/น้ำ ทำให้เกิดอาการของโรค Propionic acidemia

เอนไซม์ PCC ประกอบด้วยยูนิตอัลฟาและเบตา ซึ่งถูกเข้ารหัสโดยยีน PCCA และ PCCB การกลายพันธุ์ในทั้งสองคู่ของยีน PCCA และ PCCB จะส่งผลให้เกิดภาวะขาดเอนไซม์ PCC การรักษาที่เป็นไปได้สำหรับโรค Propionic acidemia อาจรวมถึงการบำบัดด้วยการแทนที่เอนไซม์ที่ทำงานได้ หรือการบำบัด PCC แบบ mRNA

ถูกห่อหุ้มด้วย LNP mRNA-3927 ซึ่งเป็นยา mRNA ชนิดหนึ่งประกอบด้วยยีนที่เข้ารหัส PCCA และ PCCB เพื่อการแสดงออกของเอนไซม์ PCC ที่ใช้งานได้ mRNA-3927 ถูกออกแบบโดย Moderna เพื่อให้ร่างกายสามารถฟื้นฟูเอนไซม์ PCC ที่หายไปหรือทำงานผิดปกติ ซึ่งนำไปสู่โรคโปรเพียนิกแอซิดีเมีย mRNA-3927 ของ Moderna ได้รับการอนุมัติให้เป็นยาออร์เฟน ยาโรคหายากในเด็ก สถานะการพิจารณาเร่งด่วนจาก FDA และสถานะยาออร์เฟนจาก EMA สำหรับการรักษาโรคโปรเพียนิกแอซิดีเมีย

การศึกษาเฟส 1/2 (การศึกษาระยะแรกในมนุษย์) กำลังดำเนินอยู่เพื่อประเมินความปลอดภัย กิจกรรมทางเภสัชวิทยา และประสิทธิภาพในการรักษาของ mRNA-3927 ในผู้ป่วยที่ได้รับการยืนยันทางพันธุกรรมว่าเป็นโรคโปรเพียนิกแอซิดีเมีย ในเดือนพฤษภาคม 2023 Moderna นำเสนอว่า mRNA-3927 มีความทนทานทั่วไปในปริมาณที่ฉีดตามข้อมูลเบื้องต้นจากการศึกษาเฟส 1/2

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชันแบบครบวงจรสำหรับ RNA

ผลิตภัณฑ์ RNA ในแคตตาล็อก

ผลิตภัณฑ์ mRNA ในแคตาล็อก
ผลิตภัณฑ์ saRNA ในแคตาล็อก
ผลิตภัณฑ์ circRNA ในแคตาล็อก

การสังเคราะห์ RNA แบบกำหนดเอง

การสังเคราะห์ mRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ saRNA แบบกำหนดเอง
การสังเคราะห์ circRNA แบบกำหนดเอง

บริการ CDMO สำหรับ mRNA

การพัฒนากระบวนการ
การผลิตตามมาตรฐาน GMP
การบรรจุและเสร็จสิ้นแบบปลอดเชื้อ
การวิเคราะห์และการทดสอบ

งานมอบหมายพิเศษ

เกรด	สิ่งที่จะได้รับ	ข้อมูลจำเพาะ	การประยุกต์ใช้
non-GMP	สารยา, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	การวิจัยก่อนคลินิก เช่น การส่งเซลล์ การพัฒนาวิธีการวิเคราะห์ การศึกษาความเสถียรเบื้องต้น การพัฒนาสูตร
	ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA
GMP, ความปลอดเชื้อ	สารยา, mRNA	10 มก.~70 กรัม	ยาใหม่ที่กำลังทดลอง (IND), การอนุมัติการทดลองทางคลินิก (CTA), อุปทานสำหรับการทดลองทางคลินิก, ใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA), อุปทานเชิงพาณิชย์
	ผลิตภัณฑ์ยา, LNP-mRNA	5000 ขวดหรือเข็มฉีดยา/ตลับบรรจุล่วงหน้า

ท่อส่งวัคซีน mRNA สำหรับโรคโปรไพรโอนิกแอซิดูเรีย

Code name	โปรตีนเป้าหมาย	ข้อบ่งใช้	ผู้ผลิต	ขั้นตอนล่าสุด
mRNA-3927	ยูนิต α และ β ของเอนไซม์ PCC (PCCA และ PCCB)	โรคโปรไพรโอนิกแอซิดูเรีย (PA)	Moderna	ระยะที่ I/II

หมวดหมู่ทั้งหมด

ยาบำบัด mRNA สำหรับโรคโพรไพลก์แอซิดีเมีย

รูปแบบ