ฟีนิลอะลานีน แอมโมเนียไลเอส (PAL)

การเป็นกิริยาช่วย

ฟีนิลอะลานีน แอมโมเนียไลเอส (PAL)

การใช้ฟีนิลอะลานีนแอมโมเนียไลเอส (PAL) ในการรักษา

ฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซีเลส (PAH) ควบคุมการเผาผลาญตัวกลางของฟีนิลอะลานีน (เพ) โดยการแปลงเพเป็นไทโรซีน (Tyr) การขาด PAH ทำให้เกิดภาวะไฮเปอร์ฟีนิลอะลานินในเลือดสูง (HPA) และฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) และโดยเฉพาะอย่างยิ่ง ฟีนิลอะลานีนในระดับสูงสามารถนำไปสู่ความผิดปกติของสมองได้ ดังนั้นการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนอาจมีประสิทธิผลกับผู้ป่วย PKU

Pegvaliase (Palynziq) เป็นเอนไซม์ที่เผาผลาญฟีนิลอะลานีน (เพ) แทนที่การทำงานของเอนไซม์ PAH ที่ลดลง Pegvaliase ประกอบด้วย recombinant phenylalanine ammonia lyase (PAL) ที่เชื่อมโยงกับ methoxypolyethyleneglycol (PEG) ซึ่งช่วยยืดอายุครึ่งชีวิต ในร่างกาย กลไกของ Pegvaliase คือ PAL ของเอนไซม์ Phe-metabolized เร่งการเปลี่ยนแปลงของ Phe ให้เป็นกรดทรานส์-ควินิกและแอมโมเนีย ซึ่งถูกเผาผลาญโดยตับแล้วขับออกทางปัสสาวะ เนื่องจากเป็นโปรตีนโฮโมเตตราเมริกที่มีน้ำหนักโมเลกุล 62 kD ต่อโมโนเมอร์ จึงผลิต PAL ชนิดรีคอมบิแนนท์ในแบคทีเรียที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรม Escherichia coli (อีโคไล) โดยมีพลาสมิดพายีน PAL จาก Anabaena variabilis และ Pegvaliase (Palynziq) ได้รับการพัฒนาโดย BioMarin Pharmaceuticals

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชัน CDMO แบบครบวงจรสำหรับ PAL

ไปป์ไลน์ PAL

ชื่อสามัญ	ชื่อแบรนด์/ชื่อทางเลือก	ระบบการแสดงออก	ตัวชี้วัด	ผู้ผลิต	เวทีการวิจัยและพัฒนา
เพกวาเลียส-PQPZ	rAvPAL-PEG, ฟีนิเลส, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, มาเลเซีย	E. coli	ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)	ไบโอมาริน	การอนุมัติ
ซีดีเอ็กซ์-6114	เอนไซม์บำบัดฟีนิลคีโตนูเรีย, CDX 6114	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)	โคเดซิส,เนสท์เล่	ระยะที่ 1
ฟีนิลอะลานีนแอมโมเนียไลเอสห่อหุ้มเม็ดเลือดแดง	EryPAL, อีริโทรไซต์ที่ห่อหุ้ม PAL EryDel, EryDel	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)	เอรีเดล	ก่อนคลินิก
PJ008	รอการอัปเดต	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	ก่อนคลินิก
ลาบาเฟโนจีน มาร์เซเลโคแบค	SYN PKU, SYNB 1618, ลาบาฟีโนจีน มาร์เซเลโคแบค	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)	ซินลอจิก	ระยะที่สอง
โดโมฟีโนจีน ซัลฟาพาร์โวเว	บีเอ็มเอ็น307	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)	ไบโอมาริน ฟาร์มาซูติคอล อิงค์	ระยะที่สอง
เอ็มอาร์เอ็นเอ-3283	PAL mRNA	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)	โมเดอร์นา อิงค์	ก่อนคลินิก
ยีนบำบัด	รอการอัปเดต	รอการอัปเดต	ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)	บริษัท เจนไซม์ คอร์ปอเรชั่น	ก่อนคลินิก

หมวดหมู่ทั้งหมด

ฟีนิลอะลานีน แอมโมเนียไลเอส (PAL)

การเป็นกิริยาช่วย