หมวดหมู่ทั้งหมด
ENEN
Cas9 นิวเคลียส

Cas9 นิวเคลียส

หน้าแรก >  การเป็นกิริยาช่วย  >  วัตถุดิบและรีเอเจนต์  >  Cas9 นิวเคลียส

การเป็นกิริยาช่วย

Cas9 นิวเคลียส-zxm

การแก้ไขยีน CRISPR เป็นเทคนิคที่ใช้ในอณูชีววิทยาเพื่อปรับเปลี่ยนจีโนมของสิ่งมีชีวิต โดยมีพื้นฐานมาจากระบบป้องกันไวรัส CRISPR-Cas9 จากแบคทีเรียในเวอร์ชันที่เรียบง่าย ด้วยการส่งนิวคลีเอส Cas9 ที่ถูกทำให้เกิดภาวะเชิงซ้อนด้วยสารนำทาง RNA (gRNA) สังเคราะห์เข้าไปในเซลล์ จีโนมของเซลล์จึงสามารถตัดไปยังตำแหน่งที่ต้องการได้ สิ่งนี้ทำให้ยีนที่มีอยู่ถูกลบออกและ/หรือเพิ่มยีนใหม่ในร่างกาย

ในแง่เทคนิคเพิ่มเติม Cas9 เป็นเอนไซม์ DNA endonuclease ที่มีการนำ RNA แบบคู่ซึ่งเกี่ยวข้องกับระบบภูมิคุ้มกันแบบปรับตัว CRISPR ใน เชื้อ Streptococcus pyogenes- เทคนิคการแก้ไขจีโนม CRISPR-Cas9 มีส่วนสำคัญต่อรางวัลโนเบลสาขาเคมีประจำปี 2020 ซึ่งมอบให้กับเอ็มมานูเอล ชาร์เพนเทียร์ และเจนนิเฟอร์ ดูดา

ยาตัวแรกที่ใช้การแก้ไขยีน CRISPR/Cas9 คือ exagamglogene autotemcel (exa-cel) ได้รับการอนุมัติในเดือนพฤศจิกายน 2023 โดยใช้ชื่อทางการค้า Casgevy ใช้ในสหราชอาณาจักรเพื่อรักษาโรคเคียวเซลล์และเบต้าธาลัสซีเมีย เมื่อวันที่ 8 ธันวาคม 2023 Casgevy ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาจาก FDA Casgevy คือการรักษารูปแบบแรกที่มีเป้าหมายไปที่ยีน BCL11A และถูกค้นพบโดย Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics

Casgevy ถูกสร้างขึ้นโดยการเพิ่มคุณค่าให้กับเซลล์อัตโนมัติสำหรับเซลล์ CD34+ จากนั้นจึงแก้ไขจีโนมภายนอกร่างกายโดยการแนะนำคอมเพล็กซ์ CRISPR/Cas9 ribonucleoprotein (RNP) โดยการใช้ไฟฟ้า gRNA ที่รวมอยู่ใน RNP คอมเพล็กซ์ทำให้ CRISPR/Cas9 ทำการแตกตัวของ DNA แบบสายคู่ได้อย่างแม่นยำที่ตำแหน่งการจับปัจจัยการถอดรหัสที่สำคัญ (GATA1) ในบริเวณเอนแฮนเซอร์ที่จำเพาะต่ออีรีทรอยด์ของยีน BCL11A

นอกเหนือจาก RNP แล้ว การเข้ารหัส DNA หรือ mRNA Cas9 และ gRNA ยังถูกตรวจสอบในการทดลองทางคลินิกอีกด้วย

Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชัน CDMO แบบครบวงจรสำหรับ Cas9 Nuclease
กดรับใบเสนอราคา

ติดต่อเรา