การใช้ Adenosine Deaminase (ADA) ในการรักษา
ADA-SCID เป็นชนิดย่อยของภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดรุนแรง (SCID) ที่เกิดจากการขาด adenosine deaminase (ADA) ที่สืบทอดมา การขาด ADA ส่วนใหญ่เชื่อมโยงกับความผิดปกติในการพัฒนาและการทำงานของต่อมน้ำเหลือง การบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT) ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษา ADA-SCID
เอนไซม์ ADA ที่ได้จากลำไส้วัว (Pegademase, Adagen) เปิดตัวในปี 2007 โดยมีข้อจำกัดด้านความปลอดภัยและปริมาณที่มีอยู่ ในปี 2018 Elapegademase-lvlr (Revcovi) ซึ่งเป็นรีคอมบิแนนท์อะดีโนซีนดีอะมิเนส (rADA) ได้รับการพัฒนาโดย Leadiant Biosciences และได้รับอนุญาตจาก FDA ในการรักษาผู้ป่วยที่มี ADA-SCID
เอนไซม์ ADA ชนิดลูกผสม (rADA) ใน Elapegademase-lvlr (Revcovi) ขึ้นอยู่กับลำดับกรดอะมิโนของวัวและแสดงออกแบบรีคอมบิแนนท์ใน Escherichia coli (อีโคไล)- เพื่อยืดอายุครึ่งชีวิต ในร่างกาย rADA จะถูกเชื่อมต่อแบบโควาเลนต์กับ mPEG ด้วยตัวเชื่อมโยง succinimidyl carbamate และสร้างสารออกฤทธิ์ของ Revcovi, SC-PEG rADA
Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชัน CDMO แบบครบวงจรสำหรับ Adenosine Deaminase
ไปป์ไลน์อะดีโนซีนดีอะมิเนส (ADA)
ชื่อสามัญ
|
ชื่อแบรนด์/ชื่อทางเลือก
|
ระบบการแสดงออก
|
ตัวชี้วัด
|
ผู้ผลิต
|
เวทีการวิจัยและพัฒนา
|
อีลาเปกาดีมาส
|
Revcovi, レブโคโน, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA- SCID: การขาด Adenosine deaminase (ADA) เกี่ยวข้องกับโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องรวมอย่างรุนแรง (SCID)
|
ผู้นำด้านวิทยาศาสตร์ชีวภาพ Teijin Pharma
|
การอนุมัติ
|
วัวเพกาดีมาส
|
อาดาเกน, PEG-ADA
|
ไม่สามารถใช้ได้ (ได้มาจากลำไส้วัว)
|
ADA-SCID
|
เชียซี ฟาร์มาซูติซี
|
การอนุมัติ
|