CRISPR gene editing เป็นเทคนิคที่ใช้ในชีววิทยาเชิงโมเลกุลเพื่อแก้ไขจีโนมของสิ่งมีชีวิต มันพัฒนามาจากเวอร์ชันที่เรียบง่ายกว่าของระบบป้องกันตัวต้านไวรัส CRISPR-Cas9 ในแบคทีเรีย โดยการนำ Cas9 nuclease ที่รวมกับ RNA ไกด์สังเคราะห์ (gRNA) เข้าไปในเซลล์ สามารถตัดจีโนมของเซลล์ได้ที่ตำแหน่งที่ต้องการ ซึ่งทำให้สามารถลบยีนเดิมออกและ/หรือเพิ่มยีนใหม่ในสิ่งมีชีวิตได้
ในคำอธิบายทางเทคนิคมากขึ้น Cas9 เป็นเอนไซม์ DNA endonuclease ที่ถูกควบคุมโดย dual RNA ซึ่งเกี่ยวข้องกับระบบภูมิคุ้มกันแบบปรับตัว CRISPR ใน Streptococcus pyogenes เทคนิคการแก้ไขจีโนม CRISPR-Cas9 เป็นผู้มีส่วนสำคัญต่อรางวัลโนเบลสาขาเคมีในปี 2020 ซึ่งมอบให้กับ Emmanuelle Charpentier และ Jennifer Doudna
ยาตัวแรกที่พัฒนาขึ้นจากเทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR/Cas9 คือ exagamglogene autotemcel (exa-cel) ซึ่งได้รับการอนุมัติในเดือนพฤศจิกายน 2023 โดยมีชื่อทางการค้าว่า Casgevy ใช้เพื่อรักษาโรคโลหิตจางเซลล์เคียวและเบตาธาลัสซีเมียในสหราชอาณาจักร ในวันที่ 8 ธันวาคม 2023 Casgevy ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาโดย FDA Casgevy เป็นการรักษาแบบใหม่ที่กำหนดเป้าหมายไปที่ยีน BCL11A และถูกค้นพบโดย Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics
Casgevy สร้างขึ้นโดยการเสริมเซลล์ออโตโลกัสสำหรับเซลล์ CD34+ จากนั้นทำการแก้ไขจีโนมนอกตัวอย่างโดยการนำเข้าคอมเพล็กซ์โปรตีนไรโบนิวคลีโอไทด์ (RNP) ของ CRISPR/Cas9 ผ่านกระบวนการไฟฟ้ากระตุ้น gRNA ที่รวมอยู่ในคอมเพล็กซ์ RNP ช่วยให้ CRISPR/Cas9 สามารถตัด DNA สองสายได้อย่างแม่นยำที่ตำแหน่งผูกพันของปัจจัยการถอดรหัส (GATA1) ในภูมิภาคตัวกระตุ้นเฉพาะของเซลล์เม็ดเลือดแดงของยีน BCL11A
นอกจาก RNP แล้ว การศึกษาทางคลินิกยังกำลังตรวจสอบ DNA หรือ mRNA ที่เข้ารหัส Cas9 และ gRNA เช่นกัน
Yaohai Bio-Pharma นำเสนอโซลูชัน CDMO แบบครบวงจรสำหรับ Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
