Fenilalaninska amonijeva lihovica (PAL)

Modalnost

Fenilalaninska amonijeva lihovica (PAL)

Terapevtska uporaba Fenilanin Ammonijev Lize (PAL)

Fenilanin hidroksilaza (PAH) regulira medsebojni metabolizem fenilanina (Phe) z pretvorbo Phe v tirозin (Tyr). Pomanjkanje PAH povzroči hiperfenilaninemijo (HPA) in fenilketonurijo (PKU), pri čemer visoke ravni fenilanina lahko pripeljejo do možganske disfunkcije. Zato je zamenjava enzima morda učinkovita za pacienta z PKU.

Pegvaliase (Palynziq) je enzim, ki metabolizira fenilalanino (Phe), in zamenja zmanjšano aktivnost enzima PAH. Pegvaliase sestavlja rekombinantna fenilalaninska amonijeva liaza (PAL), ki je povezana z metoksipolietilenoglikoluom (PEG), ki podaljša njeno polovico v vivo. Mehanizem Pegvaliase je takšen, da enzim PAL, ki metabolizira Phe, katalizira spremembo Phe v trans-hinolinovrčno kislino in amonijak, ki ju metabolizira jeter in nato izpeli v močju. Sestavljen kot homotetramerski protein z molarno maso 62 kD na monomer, se rekombinantna PAL proizvaja v inženiranih bakterijah. Escherichia coli (E. coli) s plazmidom, ki nosi gen PAL iz Anabaena variabilis. Pegvaliase (Palynziq) pa jo razvija farmacevtska družba BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma ponuja kompleksno rešitev CDMO za PAL

PAL razvojni postopek

Splošno ime	Znamka / Alternativno ime	Izrazni sistem	Prikazani nameni	Proizvajalec	Faza raziskav in razvoja
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonurija (PKU)	BioMarin	Odobritev
CDX-6114	Terapevtsko enzim za fenilketonurijo, CDX 6114	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Codexis, Nestlé	Faza I
Fenilalanin amonijev liaz v oklepaju erozitov	EryPAL, Erythrocyte encapsulated PAL EryDel, EryDel	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	EryDel	Predklinična faza
PJ008	Čaka na posodobitev	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Predklinična faza
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Synlogic	Faza II
Domofenogeni zalfaparvovi	BMN307	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Faza II
mRNA-3283	PAL mRNA	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Moderna, Inc.	Predklinična faza
Genetska terapija	Čaka na posodobitev	Čaka na posodobitev	Fenilketonurija (PKU)	Genzyme Corp.	Predklinična faza

Vse kategorije

Fenilalaninska amonijeva lihovica (PAL)

Modalnost