Tudi imenovana kot propionska kislotna urija, propionska kislota (PK) je redka autosomalno recesivna metabolična motnja, ki spada med vejočlanske organske kislotneščine. Propionska kislotnaščina je posledica pomanjkanja propionil-CoA karboksilaze (PCC pomanjkanje), kar je podobno methylmalonski kislotniščini, ki izvirajo iz pomanjkanja methylmalonil-CoA mutaze. Pacienti z propionsko kislotnoščino ne morejo pravilno obdelati določenih beljakovin in maščin, kar pripelje do nagomnila toksnih snovi, kot je propionska kislota v krvi/vodi, in povzroča znake in simptome propionske kislotneščine.
PCC enzime vsebujejo alfa in beta podenote, kodirane s genoma PCCA in PCCB; mutacije v obeh kopijah genov PCCA in PCCB povzročijo pomanjkanje PCC enzima. Možna zdravljenja za propionsko kislotnoščino lahko vključujejo funkcionalno zamenjavo enzima ali mRNA-zasnovano PCC terapijo.
Zapakirano z LNP, mRNA-3927, vrsta mRNA lekarstva, vsebuje gene, ki kodirajo za PCCA in PCCB za izraz dejavnih PCC enzimov. mRNA-3927 je bila dizajnirana od strani Moderna, da omogoči telesu obnovitev manjkajočega ali neustreznega PCC enzima, kar pripelje do propionske kisline. Modernin mRNA-3927 je prejela status siroto lekarstev, redke pediatrične bolezni, hitri pot designacije od FDA in status siroto lekarstva od EMA za zdravljenje propionske kisline.
V teku je faza 1/2 študija (prvi v človeku), ki ocenjuje varnost, farmakološko aktivnost in terapevtsko učinkovitost mRNA-3927 pri pacientih s genetsko potrjenim propionskim kislinojem. V maju 2023 je Moderna predstavila, da je mRNA-3927 splošno dobro tolerirana na doseh, ki jih je uporabljalo glede na mednarodne podatke faze 1/2 študije.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Kompleksno Rešitev za RNA
Prilagojeni Rezultati
|
Razred
|
Rezultati
|
Specificacija
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinična raziskovanja, kot so transfekcija celic, razvoj analitičnih metod, predstabilnostne študije, razvoj formulacij
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Izkaz o poskusnem zdravilu (IND), Avtorizacija kliničnih poskusov (CTA), Ponujanje za klinične poskuse, Zahteva za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), Trgovinski ponujalnik
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 ampul ali predpolnjenih špajev/ kartusov
|
trgovinske poti mRNA terapij za propionsko kislotemo
|
Koda imena
|
Ciljna beljakvina
|
Prikazani nameni
|
Proizvajalec
|
Najnovejša stopnja
|
|
mRNA-3927
|
α in β podenota enzima PCC (PCCA in PCCB)
|
Propionska kislotočica (PA)
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
