Kot prokariotski sistem prilagoditvenega imunosa, lahko CRISPR/Cas vgrabi tuje bolezensko DNA v bakterijske genom. Odkritje tega sistema je preobrazilo strategije ureditve genoma, ker se Cas9 lahko usmeri na poljubno ciljno mesto z uporabo vodilne RNA (gRNA), sestavljene iz prilagojenega crRNA zaporedja in tracrRNA, ki sta združeni. Ta močna tehnologija ponuja ogromen potencial za obrniti bolezni, popravljajoč mutacije pri poligeničnih boleznih, kot so kardiovaskularne bolezni.
MRNA ni zaravenca ali platforma za integracijo, zato ne obstaja noben potenciralni tveganje zarave ali vgradnje mutacij. Tipično se ga dostavlja z LNP kot nesivičji vektor. Več podjetij, vključno z Intellia Therapeutics in CRISPR Therapeutics, je razvilo tehnologije za ureditev genov v vivo na osnovi mRNA in Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics je razvila NTLA-2001 za zdravljenje transtiretinove amiloidoze (ATTR). Podjetje je nedavno prejelo odobritev IND od Uprave ZDA za prehrano in droge, da začne fazi III preskus NTLA-2001 za zdravljenje ATTR-CM, pri čemer bo značilen mednarodni preskus začel na koncu 2023.
CRISPR Therapeutics razvija CTX-310 za zdravljenje aterosklerotskega kardiovaskularnega bolezniva (ASCVD) in dislipidemije.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Kompleksno Rešitev za RNA
Prilagojeni Rezultati
|
Razred
|
Rezultati
|
Specificacija
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinična raziskovanja, kot so transfekcija celic, razvoj analitičnih metod, predstabilnostne študije, razvoj formulacij
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Izkaz o poskusnem zdravilu (IND), Avtorizacija kliničnih poskusov (CTA), Ponujanje za klinične poskuse, Zahteva za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), Trgovinski ponujalnik
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 ampul ali predpolnjenih špajev/ kartusov
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
