Človeško telo lahko uporabi mRNA za prevajanje in kodiranje terapevtskih proteinov, kot so transmembranski, intracelularni, intramitohondrialni in sekretirani proteini. mRNA-temeljnična zamenjava proteina ponuja realno alternativo za izboljšanje različnih bolezni.
Klinične poskuse je bilo dokazano, da se mRNA-temeljne terapije lahko uporabljajo pri miokardni ischemiji (AZD8601, VEGF mRNA), pri pomanjkanju ornitina transkarbamilaze (ARCT-810, OTCase mRNA), pri metilmalonovi kisloti (mRNA-3705, MUT mRNA), pri propionovi kisloti (mRNA-3927, PCCA/B mRNA) in pri fibrozi vručica (MRT-5005 in VX-522, CFTR mRNA).
V nadaljevanju kodirajo mRNA direktno tudi antigene (npr. neutralizirajoči antigeni, deli antigenov in nano-antigeni) za preprečevanje in zdravljenje virusnih okužb in raka. Ti antigeni posebej prepoznavajo vire, bakterije in rakavinske/tumorogene celice ter jih povezujejo prek dolgih spremenljivih verig, kar se izkaže kot uporabno pri preprečevanju in zdravljenju SARS-CoV-2, HIV ter tudi pri živalskih modelih in človeških tumorjih.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Kompleksno Rešitev za RNA
Prilagojeni Rezultati
Razred
|
Rezultati
|
Specificacija
|
Aplikacije
|
ne-GMP
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Predklinična raziskovanja, kot so transfekcija celic, razvoj analitičnih metod, predstabilnostne študije, razvoj formulacij
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilnost
|
Farmacevtska Snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Izkaz o poskusnem zdravilu (IND), Avtorizacija kliničnih poskusov (CTA), Ponujanje za klinične poskuse, Zahteva za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), Trgovinski ponujalnik
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 ampul ali predpolnjenih špajev/ kartusov
|