Pomanjkanje ornitin transkarbamilaze (OTC) je redka genetska bolezen, ki povzroča hude nepravilnosti v ciklu sečnine. Po svetu je skoraj 10,000 primerov razširjenosti pomanjkanja OTC. Pomanjkanje encima OTC v jetrnih celicah vodi do povišanih ravni amoniaka v krvi, kar lahko pri nezdravljenih bolnikih povzroči epileptične napade, komo in smrt. Trenutno FDA ne odobri nobenega zdravljenja za pomanjkanje OTC.
OTC proteinsko nadomestno zdravljenje ali OTC mRNA zdravljenje sta kandidata za zdravilo, ker lahko izražanje OTC encima v jetrih bolnikov s pomanjkanjem OTC lahko obnovi normalno aktivnost cikla, prepreči nevrološke poškodbe in potrebo po presaditvi jeter.
Za pomanjkanje OTC so razviti terapevtiki mRNA. ARCT-810 temelji na lipidno posredovani LUNAR dostavni platformi Arcturus, ki dostavlja OTC mRNA v jetrne celice in jim omogoča proizvodnjo funkcionalnih OTC encimov. Arct-810 je pokazal ugoden varnostni profil in se je dobro prenašal v študijah faze 1a (zdravi prostovoljci) in faze 1b (bolniki s pomanjkanjem OTC). Trenutno je Arcturus izvedel študijo 2. faze z večkratnimi odmerki, ki je usmerjena na mladostnike in odrasle s pomanjkanjem OTC. US FDA je ARCT-810 odobrila oznako zdravila sirote.
Moderna je leta 2022 uvedla nov program za pomanjkanje ornitin transkarbamilaze (OTC) —— mRNA-3139, ki kodira OTC. In mRNA-3139 temelji na sistemu dostave lipidnih nanodelcev (LNP).
Yaohai Bio-Pharma ponuja rešitev na enem mestu za RNA
Izdelki po meri
|
Razred
|
Rezultat
|
Tehnični podatki
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Zdravilna snov, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Predklinične raziskave, kot je transfekcija celic, razvoj analitične metode, študije pred stabilnostjo, razvoj formulacije
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilnost
|
Zdravilna snov, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Novo zdravilo v raziskavi (IND), avtorizacija kliničnega preskušanja (CTA), dobava kliničnega preskušanja, vloga za dovoljenje za biološka zdravila (BLA), komercialna dobava
|
|
Zdravilo, LNP-mRNA
|
5000 vial ali napolnjenih injekcijskih brizg/vložkov
|
Terapevtski cevovodi mRNA za pomanjkanje OTC
|
Kodno ime
|
Ciljne beljakovine
|
Indikacije
|
Proizvajalec
|
Najnovejša faza
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC encim
|
Pomanjkanje ornitin transkarbamilaze (OTC).
|
Arkturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
OTC encim
|
OTC pomanjkanje
|
Sodobna
|
Predklinično
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
